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AAV9 Capsid Variants with Improved CNS Transduction Identified by Directed Evolution
Marcus Rohovie,Nikki Kruse,Christopher Schmitt,Victoria Wong,Antoinette Sero,Mirella Rivera-Velazquez,Grace Lee, Sarah Desautel, Elizabeth Del Greco,Faezeh Sedighi, Aleksandra Nivina, Stephan Jenne,
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 661-661
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An Engineered -glucocerebrosidase with Improved Stability and Cross-Correction for the Potential Treatment of Gaucher Disease
Jacob Artz,Rachel Cathleen Botham,Christopher Schmitt, Victorino Miguel,Joseph Chen,Oluwayomi Akinkugbe, Londen Johnson, Kaysay Gebretsadik, Elizabeth Del Greco,Faezeh Sedighi,David Homan, Xingxiu Chen,
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 344-345
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In vitro modeling of GM1 gangliosidosis using iPSC-derived cellular and organoid CNS models
Christopher E. Schmitt,Grace S. Lee,Ouma Onguka,Victoria Wong, Elizabeth Del Greco,Faezeh Sedighi,Charu Reddy,Swetha Santosh, Oluwayomi Akinkugbe, Jacob Artz, Nikki Kruse,Chinping Chng,
Molecular Genetics and Metabolismno. 2 (2023): 107309-107309
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