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Amanda Nagy,Francine Molay, Sarah Hargadon,Claudia Brito Pires,Natalie Grant, Lizbeth De La Rosa Abreu,Jin Yun Chen, Precilla D’Souza,Ellen Macnamara,Cynthia Tifft,Catherine Becker,Claudio Melo De Gusmao,
Orphanet Journal of Rare Diseasesno. 1 (2024): 1-14
Lucia Laugwitz,Daphne H. Schoenmakers,Laura A. Adang,Stefanie Beck-Woedl, Caroline Bergner,Geneviève Bernard,Annette Bley, Audrey Boyer,Valeria Calbi,Hanka Dekker,Florian Eichler,Erik Eklund,
European Journal of Paediatric Neurology (2024)
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 624-624
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Genetics in Medicine Openno. 17 (2023): 100284-100284
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Terence R. Flotte,Oguz Cataltepe,Heather L. Gray-Edwards,Allison M. Keeler-Klunk,Rrita Daci, Brittany Owusu-Adjei, Rebecca Artinian, Shestruma Parajuli, Danielle Kokoski,Meghan Blackwood,Toloo Taghian, Mohammed S. Shazeeb,
MOLECULAR THERAPYno. 4 (2023): 6-7
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Value in Healthno. 6 (2023): S127-S127
Chuying Xia, Saranya Suriyanarayanan,Yi Gong,Vera Fridman, Martin Selig,Jia Li,Seward Rutkove,Thorsten Hornemann,Florian Eichler
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