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Real-world data in children with achondroplasia after licensing of Vosoritide
Katja Palm, Susanne Bechthold-Dalla Pozza, Ruth Gausche,Wolfgang Hoegler, Heike Hoyer-Kuhn, Angela Huebner, Alexandra Keller, Alice Mirante, Klaus Mohnike, Nicole Muschol, Sean Nader, Roland Pfaeffle,
HORMONE RESEARCH IN PAEDIATRICS（2022）
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Impact of pregnancy planning and preconceptual dietary training on metabolic control and offspring's outcome in phenylketonuria
Karina Grohmann-Held,Peter Burgard, Christoph G. O. Baerwald,Skadi Beblo, Stephan vom Dahl, Anibh Das, Katharina Dokoupil, Sandra Fleissner,Peter Freisinger, Margret Heddrich-Ellerbrok, Alexandra Jung, Vanessa Korpel,
JOURNAL OF INHERITED METABOLIC DISEASEno. 6 (2022): 1070-1081
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Prospective phenotyping of long-term survivors of generalized arterial calcification of infancy (GACI)
Carlos R Ferreira, Mary E Hackbarth, Shira G Ziegler, Kristen S Pan, Mary S Roberts,Douglas R Rosing, Margaret S Whelpley,Joy C Bryant, Ellen F Macnamara, Sisi Wang, Kerstin Müller, Iris R Hartley,
Genetics in Medicine（2021）
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