Actualité Sur Le Risque De Survenue D’inhibiteur À L’initiation Du Traitement Par Concentré De Facteur VIII Dans L’hémophilie A Sévère

La survenue d’un anticorps inhibiteur, évènement iatrogène fréquent, est actuellement la complication la plus grave du traitement par facteur VIII chez les jeunes enfants atteints d’hémophilie A sévère. L’inhibiteur, habituellement détecté au cours des premières dizaines de journées de traitement, peut compromettre gravement son efficacité. Les PUPs (previously untreated patients) représentent la population la plus appropriée pour étudier ce risque. Parmi les différents facteurs de risque d’inhibiteur, les plus anciennement documentés sont d’ordre génétique. Ces facteurs de risque directement liés au patient lui-même sont non modifiables. On a aussi identifié des facteurs environnementaux liés aux modalités et circonstances de mise en œuvre du traitement. Les traitements intensifs initiaux représentent un facteur de risque fort alors que les études récentes suggèrent un rôle protecteur de la prophylaxie. Enfin, des facteurs spécifiquement liés au concentré de facteur VIII restent discutés. Les publications font état d’un risque différentiel d’inhibiteur, soit favorable aux concentrés plasmatiques, soit non significativement différent entre produits plasmatiques et recombinants. De manière inattendue, trois larges études PUPs contemporaines (cohortes internationales RODIN, nationales FranceCoag et UKHCDO) ont récemment montré un risque d’inhibiteur différent selon le type de facteur VIII recombinant utilisé chez les PUPss atteints d’hémophilie A sévère. La prise en compte des facteurs de risque d’inhibiteur lors de l’initiation du traitement par facteur VIII chez ces enfants représente un enjeu majeur pour leur état de santé, leur qualité de vie et aussi d’un point de vue économique. Les études récentes soulignent l’intérêt des cohortes pour la connaissance épidémiologique.