Étude observationnelle chez des patients atteints de mucoviscidose et traités par ivacaftor en France : première analyse intermédiaire de l’utilisation des ressources en santé dans l’étude BRIO

Introduction L’efficacite de l’ivacaftor, un modulateur de la proteine CFTR, chez les patients atteints de mucoviscidose (MV) a ete demontree dans des essais randomises controles de phase 3. L’etude BRIO est une etude observationnelle evaluant l’efficacite de l’ivacaftor chez des patients atteints de MV et porteurs de mutations repondant a l’ivacaftor, en France. Cette analyse decrit l’impact de l’ivacaftor sur l’utilisation des ressources en sante (URS) chez des patients de plus de 6 ans. Methodes L’etude BRIO est une etude observationnelle et multicentrique en cours dans 33 centres. Les patients atteints de MV, deja traites ou nouvellement traites par ivacaftor sont eligibles. Les donnees des patients sont recueillies de maniere prospective au cours des deux ans suivant l’inclusion et de maniere retrospective au cours des 12 mois precedant le debut de l’ivacaftor et jusqu’a leur inclusion dans l’etude. L’analyse decrit l’URS : les hospitalisations, toutes causes confondues, et l’utilisation d’antibiotiques (voie orale/IV/inhalee) pour exacerbation respiratoire (ER) dans les 12 mois pre- et post-debut de l’ivacaftor. L’analyse statistique a utilise un modele binomial negatif ajuste selon la duree dans l’etude sur les 12 mois (reference : date de debut de l’ivacaftor). Resultats Sur 107 patients inclus, 100 ont recu au moins 12 mois de traitement par ivacaftor. A l’inclusion, l’âge moyen (ecart-type) etait de 21,1 (14,3) ans et 56 % des patients etaient de sexe masculin. Le taux d’hospitalisation, toutes causes confondues, par patients-annees (PA) a significativement diminue dans les 12 mois post- par rapport aux 12 mois pre-debut de l’ivacaftor (rapport des taux : 0,40 ; intervalle de confiance [IC] a 95 % : 0,26–0,61). Le nombre de jours d’hospitalisation par PA a diminue de 5,3 jours avant l’ivacaftor a 2,5 jours apres le debut de l’ivacaftor (rapport des taux : 0,46 ; IC 95 % : 0,22–0,95). Le nombre de traitements antibiotiques par PA pour les ER a baisse dans les 12 mois post- par rapport aux 12 mois pre-ivacaftor (rapport des taux : 0,47 ; IC 95 % : 0,32–0,68). Le nombre de jours de traitements d’antibiotiques en PA a baisse de 20,9 jours a 11,4 jours pre-/post-ivacaftor (rapport des taux : 0,54 ; IC 95 % : 0,40–0,72). Conclusion Le traitement des patients atteints de MV par l’ivacaftor en vie reelle en France a entraine une reduction de l’URS : diminution des hospitalisations toutes causes confondues et des traitements antibiotiques pour ER. Promoteur : Vertex Pharmaceuticals Incorporated.