Ⅰ～Ⅲ期儿童神经母细胞瘤以VGPR作为治疗终点的可行性研究

目的 分析儿童Ⅰ～Ⅲ期神经母细胞瘤(NB)综合治疗的疗效及影响预后因素,为Ⅰ～Ⅲ期NB治疗方案的改进及治疗终点的确定提供依据.方法 研究对象为2000年4月至2007年6月新诊断的Ⅰ～Ⅲ期NB患儿,年龄4个月～11岁,共49例.根据年龄及分期将患儿分为低危组、中危组和高危组,综合治疗方案包括根据分组采用不同强度化疗、完成化疗后13顺式维甲酸诱导分化治疗及适时肿瘤根治性切除术,高危组在停药前给予造血干细胞支持下超剂量化疗(ASCT)1次.结果 49例中,Ⅰ期15例,Ⅱ期10例,Ⅲ期24例,4例治疗好转中放弃治疗;45例按计划完成化疗,化疗结束时获完全缓解(CR)及非常好的部分缓解(VGPR)共38例(84.4％),部分缓解(PR)7例(15.6％),5例化疗结束获CR后失访,40例按期随访,中位随访时间59个月,末次随访时处于持续CR状态和VGPR状态的患儿38例,5年无进展生存率(PFS)均达100％,而处于PR状态的7例中,3例进展,复发至死亡,5年PFS为57.1％,总体5年PFS为93.3％.本研究提示分期、手术切除方式,结束治疗时残留状态明显影响预后,P＜0.05,而年龄大于18个月,肿瘤原发于后腹膜等因素对预后差异没有统计学意义.结论 Ⅰ～Ⅲ期神经母细胞瘤综合治疗方案中,停药时CR及VGPR预后好,VGRP可以作为Ⅰ～Ⅲ期儿童神经母细胞瘤治疗终点.Ⅰ、Ⅱ期预后好,治疗强度可进一步减轻.