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In vivo genomic deletion of expanded CTG repeats reduces pathological signs of myotonic dystrophy type 1

M. Lo Scrudato,K. Poulard, C. Sourd,S. Tome,A. Klein, A. Huguet,D. Furling,G. Gourdon,A. Buj-Bello

HUMAN GENE THERAPY（2018）

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