Individual patient responses to eliglustat in treatment-naive adults with Gaucher disease type 1: Final data from the phase 3 ENGAGE trial

Évaluer en France le coût médical direct annuel des patients lupiques adultes, traités, actifs avec auto-anticorps positifs, et estimer le coût d’une poussée.Étude observationnelle, rétrospective sur 2 ans, multicentrique, menée entre décembre 2010 et février 2011. Les caractéristiques des patients, l’activité et la sévérité du lupus systémique (LS), le nombre de poussées et la consommation de soins (médicaments, hospitalisations, etc.) ont été évalués. Les coûts médicaux ont été évalués selon une perspective assurance maladie. Les déterminants des coûts ont été recherchés à l’aide de modèles de régressions multivariées.Huit centres spécialisés ont inclus 93 patients analysables (50,5 % sévères), âgés en moyenne de 39,9 ± 11,9 ans, 93,5 % étaient des femmes. À l’inclusion, l’ancienneté du LS était de 9,8 ± 6,6 ans. Le score moyen des index SELENA-SLEDAI et SLICC/ACR étaient plus élevés chez les patients sévères (respectivement 9,8 vs 5,6 et 1,2 vs 0,4 ; p < 0,001). Au cours de l’étude, 51 % des patients ont reçu des corticoïdes ou des immunosuppresseurs. Le coût médical direct annuel moyen des patients sévères a été estimé à 4660 € versus 3560 € pour les non-sévères (différence non significative). Le coût des médicaments (61,8 % du coût annuel) était plus élevé pour les patients sévères (3214 € vs 1856 €, p < 0,05). Les immunosuppresseurs et les biothérapies représentaient respectivement 26,5 % et 4,6 % du coût annuel. Les patients ont eu en moyenne 1,10 ± 0,59 poussées/an, dont 0,50 poussée sévère. La survenue d’une nouvelle poussée sévère incrémentait le coût annuel de 1330 € (p < 0,05).Les médicaments représentaient la principale composante du coût médical direct annuel. Les poussées sévères augmentaient significativement le coût du LS.To evaluate in France the annual direct medical cost of adult patients with active systemic lupus erythematosus (SLE) on medication and estimate the cost of a flare.A two-year, observational, retrospective, multicenter study, carried out between December 2010 and February 2011. Patients’ characteristics, SLE disease activity and severity, rate of flares, healthcare consumption (medications, hospitalisations, etc.) were evaluated. Medical costs were assessed from the national Health Insurance perspective. Cost predictors were estimated using multivariate regression models.Eight centres specialized in SLE management included 93 eligible patients (including 50.5% severe). The mean age was 39.9 (11.9) years and 93.5% were women. At baseline, the mean SLE duration was 9.8 (6.6) years. The mean scores of the SELENA-SLEDAI instrument and the SLICC/ACR index were higher in severe patients (9.8 vs 5.6, and 1.2 vs 0.4 respectively; P < 0.001). Over the study period, 51% of patients received the combination containing at least corticosteroids or immunosuppressants. The mean annual direct medical cost of severe patients was €4660 versus €3560 for non-severe patients (non-significant difference). The cost of medications (61.8% of the annual cost) was higher in severe patients (€3214 vs €1856; P < 0.05). Immunosuppressants and biologics represented 26.5% and 4.6% of the annual total cost respectively. Patients experienced on average 1.10 (0.59) flares/year, of which 0.50 were severe flare. The occurrence of a new severe flare incremented the annual cost of €1330 (P < 0.05).Medications represented the major component of the annual direct medical cost. Severe flares increase significantly the cost of SLE care management.