Délivrance d'arn à double brin dans le système nerveux central

user-5f8cf7e04c775ec6fa691c92(2007)

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摘要
La presente invention concerne des compositions et des procedes de delivrance in vivo a des cellules du systeme nerveux central d'un complexe auquel les cellules sont permeables, le complexe auquel les cellules sont permeables diminuant le taux d'une proteine cible fonctionnelle codee par une molecule d'ARNm cible. Dans des modes de realisation preferes de l'invention, le complexe auquel les cellules sont permeables comprend une molecule d'acide nucleique ARNsi fonctionnellement liee a un peptide capable de penetrer dans les cellules, le peptide capable de penetrer dans les cellules facilitant le transport du complexe auquel les cellules sont permeables a travers la barriere hemato-encephalique et a travers la membrane cellulaire d'une cellule cible. Les procedes selon l'invention concernent en outre l'utilisation de procedes de delivrance amelioree par convection tels que l'infusion intra-cerebrale (Intracerebral Clysis : ICC) pour delivrer le complexe auquel les cellules sont permeables dans les cellules cibles du systeme nerveux central.
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Molecular biology,Chemistry
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