造血干细胞移植治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的效果

目的 探讨造血干细胞移植(HSCT)治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的效果,评价其安全性及预后.方法 回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院血液科2006年1月～2015年12月采用HSCT治疗51例急性重型再生障碍性贫血患儿的临床资料,评价其植入情况、并发症及移植疗效.结果 98％患者获得造血重建.中性粒细胞≥0.5×109/L的中位时间为11 d;血小板≥20×1 09/L的中位时间为15d.10例合并巨细胞病毒血症,2例合并出血性膀胱炎,7例发生Ⅰ～Ⅱ度急性移植物抗宿主病,2例发生Ⅲ度急性移植物抗宿主病.46例患者存活,3年存活率Allo-HSCT、Haplo-HSCT、MUD-HSCT分别是100％、89％、75％,无感染＜5岁的极重型再生障碍性贫血任何移植成功率均达100％.结论 HSCT治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的方法有效,并发症少,生存率高.