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Genersatztherapie (gene Replacement Therapy, GRT) Mit AVXS-101 Bei Spinaler Muskelatrophie Typ I (SMA1): Pivotstudie (STR1VE) – Aktualisierung

JW Day,CA Chiriboga,TO Crawford,BT Darras,RS Finkel,AM Connolly,ST Iannaccone,NL Kuntz,LDM Pena,M Schultz,PB Shieh,EC Smith,DE Feltner,F Ogrinc,TA Macek,E Kernbauer,LM Muehring,J L'Italien,DM Sproule,S Nagendran,BK Kaspar,JR Mendell

Nervenheilkunde（2019）

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摘要
Die AAV9-basierte GRT Onasemnogen-Abeparvovec (AVXS-101) zur Behandlung der genetischen Ursache von SMA (Verlust des Survival-Motor-Neuron-Gens SMN) verbesserte Ergebnisse bei SMA1-Patienten (Phase I; NCT02122952). Vorgestellt werden Design und demograf. Ausgangsdaten der Phase-III-Pivotstudie STR1VE (NCT03306277) zur Wirksamkeit und Sicherheit von AVXS-101.
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