阿伐曲泊帕转换治疗TPO受体激动剂难治性再生障碍性贫血疗效及安全性

目的:评估阿伐曲泊帕（APAG）转换治疗在曾应用免疫抑制治疗（IST）联合TPO受体激动剂（TPO-RA）无效或TPO-RA不耐受的再生障碍性贫血（AA）患者中的近期疗效及安全性。方法:回顾性分析2021年1月至2021年12月中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）IST联合TPO-RA（艾曲泊帕/海曲泊帕）治疗无效或TPO-RA不耐受的16例AA患者，接受APAG转换治疗的疗效及安全性。结果:16例AA患者中，中位年龄54（14~68）岁，男、女各8例。IST联合TPO-RA治疗无效患者10例（难治组），转换APAG中位治疗6（6~10）个月，7例（70%）获得三系血液学反应（HR）[完全治疗反应（CR）4例、良好治疗反应（GPR）1例、部分治疗反应（PR）2例]，均在APAG治疗3个月时开始起效；TPO-RA不耐受患者6例（不耐受组），APAG中位治疗6（2~8）个月，4例（67%）获得HR（GPR 3例、PR 1例），其中APAG治疗3个月时2例获得PR，6个月时4例患者均获得HR。APAG转换治疗过程中，未发生APAG相关2级以上不良事件，无血栓事件发生，治疗6个月时复查骨髓病理未见纤维组织增生，无一例患者因不良事件停药。结论:对于TPO-RA难治或不耐受的AA患者，APAG可作为较好的转换治疗选择。