自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的疗效评价及影响因素:单中心真实世界研究

目的 评价自体造血干细胞移植(auto-HSCT)治疗多发性骨髓瘤(MM)患者的临床疗效并分析预后影响因素.方法 回顾性分析我院 2014 至 2021 年初诊且适合移植的 155 例 MM 患者的临床资料,根据治疗方式分为 auto-HSCT组和非 auto-HSCT组,比较两组患者的临床疗效、总生存(OS)及无进展生存(PFS),并对 auto-HSCT 组进行预后影响因素分析.结果 ①auto-HSCT组患者 51 例,非 auto-HSCT 组患者 104 例;两组除年龄外,余基线特征比较均无统计学差异.②auto-HSCT组患者均获得造血重建,无移植相关死亡病例.③对 auto-HSCT组患者进行移植前、后的疗效对比,发现移植后 sCR/CR 率明显提高(P=0.041),有效缓解率(≥VGPR)亦提高(P=0.05);比较auto-HSCT组和非auto-HSCT组患者的最佳疗效,auto-HSCT组的sCR/CR率和有效缓解率均明显提高(P=0.001).④至随访截止,auto-HSCT 组中位 OS 未达到,中位 PFS 30.5 个月,3 年 OS、PFS 分别为 87％和 40.3％;非 auto-HSCT组中位 OS 61 个月,中位 PFS 21 个月,3 年 OS、PFS分别为 65.3％和 33.1％.与非移植组相比,auto-HSCT组 OS明显延长(P=0.004),PFS亦延长但无统计学差异(P=0.065).⑤对 auto-HSCT组进行预后影响因素分析,发现血小板(PLT)减少、血清校正钙升高是影响 OS的独立危险因素;PLT减少、女性、移植前疾病状态在 PR及以下是影响PFS的独立危险因素.结论 auto-HSCT能提高MM患者的疾病缓解率,延长OS,并可能延长PFS.血清校正钙升高及PLT减少是影响自体移植 MM患者 OS的独立预后因素,PLT减少、女性与移植前疾病状态在 PR及以下是影响PFS的独立预后因素.