利妥昔单抗治疗视神经脊髓炎谱系疾病的疗效分析

目的:观察利妥昔单抗(RTX)治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的疗效.方法:回顾性观察2008年1月至2018年11月中国人民解放军总医院129例NMOSD患者的治疗,其中55例血清水通道蛋白-4抗体(AQP4-Ab)阳性,74例AQP4-Ab阴性患者.通过90个月的长期随访,评估利妥昔单抗(RTX)、硫唑嘌呤(AZA)及吗替麦考酚酯(MMF)的治疗效果.AQP4-Ab阳性患者中,14例接受低剂量利妥昔单抗RTX治疗,13例接受AZA治疗,8例接受MMF治疗.结果:接受免疫治疗的AQP4-Ab阳性患者中,治疗后的年复发率(ARR)明显低于治疗前的ARR(RTX治疗组ARR从1.00降至0.70,AZA治疗组从0.80降至0.30,MMF治疗组从0.85降至0.35).同时在AQP4-Ab阴性患者中,治疗后的ARR也低于治疗前(RTX治疗组从0.30降至0.20,AZA治疗组从0.90降至0.50,MMF治疗组从0.90降至0.40).免疫治疗后的残疾进展(EDSS)有所下降,AQP4-Ab阳性患者的EDSS评分下降(RTX治疗组从4.00分降至2.75分,AZA组从3.50分降至2.50分,MMF组从3.00分降至2.00分).AQP4-Ab阴性患者的EDSS评分亦有所下降(RTX治疗组从3.00分降至2.50分,AZA组从3.00分降至2.50分,MMF组从3.50分降至2.00分).RTX,AZA及MMF 3组治疗前、后EDSS及ARR变化比较差异无统计学意义(P>0.05).Kaplan-Meier生存分析结果显示RTX组患者累积无复发率较AZA组和MMF组高(P<0.05).RTX治疗的3例患者、AZA治疗的5例患者、MMF治疗的3例患者出现了药物相关副作用,但未出现严重副作用.结论:RTX、AZA及MMF可有效降低AQP4-Ab阳性及阴性NMOSD患者的ARR和EDSS,因低剂量RTX治疗的有效性和安全性,此治疗值得在临床中推广应用.