Early Skeletal Outcome after Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy for Mucopolysaccharidosis Type I Hurler
Maurizio De Pellegrin,Giulia Consiglieri,Francesca Tucci, Barbara Guerrini,Silvia Pontesilli,Chiara Filisetti,Stefano Scarparo,Marina Sarzana, Paolo Silvani,Giulia Forni,Simona Miglietta,Serena Gasperini,Alessandro Cattoni,Cristina Baldoli,Fabio Ciceri,Giancarlo La Marca,Rossella Parini, Luigi M. Naldini,Alessandro Aiuti,Bernhard Rudolf Gentner,Maria Ester Bernardo MOLECULAR THERAPY(2023)
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