抗肿瘤药物超注册用药及其在乳腺癌治疗中的应用

沸沸扬扬的上海“眼药门”事件及2012年5月“拜瑞妥”在中国“超适应证推广”,使公众越来越关注“药物超注册用药”的话题。药物超注册用药( off-label drug use)是指药物使用的适应人群、适应证、给药剂量及途径不在药物监管部门批准的说明书规定的范围内[1-2]。药物超注册用药在全球广泛存在且备受关注,2012年9月美国《制药行业的刑事和民事处罚》报告显示美国1991~2010年针对跨国制药企业的239例司法案件中超过50%涉及超适应证推广[3]。赞同者认为药物说明书仅代表一般学术状态,滞后于科研进展与文献报道,医师应根据专业知识、临床判断制订对患者最有利、可能包含药物超注册用药的治疗方案,一些有证据支持的药物超注册用药已被广泛应用且逐渐成为标准治疗,这说明超注册用药的必然性[4-5]；反对者则认为药物超注册用药会引发用药安全问题,增加不良事件,甚至引起伤亡或医疗纠纷。由于目前少有指南列出超注册用药的证据支持,本文就国内外超注册用药现象、存在基础、用药程序及存在的问题作一综述,探讨超注册用药对乳腺癌治疗领域的影响,期待从政策、学术、人道层面引导科学的超注册用药,保障患者权益及医疗秩序。