国内外罕见病用药保障体系对比研究及其启示

目的 通过分析我国与国外发达国家罕见病用药保障体系的进展,探索我国罕见病用药医疗保障体系发展的建议.方法 通过文献检索,汇总分析国内外罕见病用药相关政策法规、研发政策和罕见病患者医疗保障政策.结果 经过分析发现,发达国家在罕见病的定义、法规、药物研发激励方面均起步较早,并取得了较好发展,同时具有比较健全的罕见病医疗保障体系.目前我国尚未建立完善的罕见病政策法规和医疗保障体系,也没有罕见病的官方定义.但是,近年来我国关于罕见病用药相关研发审批以及医疗保障等政策正日臻完善.结论 我国虽然尚未建立完备的罕见病政策体系,但也在根据我国具体国情制定一系列的相应政策,缩小了与发达国家之间的差距.我国应在借鉴国外经验的同时,考虑到我国的实际情况,进一步完善罕见病医疗保障相关政策,保障罕见病患者的诊疗.