芦可替尼在儿童异基因造血干细胞移植后合并TA-TMA时治疗GVHD效果观察

目的 分析儿童异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)相关性血栓微血管病(TA-TMA)使用芦可替尼(Ruxolitinib)替代钙调磷酸酶体抑制剂治疗移植物抗宿主病(GVHD)的疗效和安全性.方法 回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心2017年1月-2018年10月Allo-HSCT后发生TA-TMA的11例患儿临床资料、治疗及预后.结果 同期共纳入119例Allo-HSCT患儿,11例(9.2％)发生TA-TMA和GVHD,男9例,女2例,中位年龄63(8～ 203)个月,中位发病时间为移植后43(11～257)d.主要受累器官为神经系统、肝脏、肾脏、肺脏以及肠道.GVHD受累器官主要为皮肤、黏膜、肠道、肝脏,Ⅱ～Ⅳ度.TA-TMA确诊后根据病情给予血浆置换、去纤苷等治疗,减停钙调磷酸酶体抑制剂,更换为芦可替尼预防或治疗GVHD.11例患儿TMA病情均得到有效控制,GVHD总体反应率为91％(10/11).在芦可替尼使用期间,患儿出现不同程度的血细胞减少、肝功能受损、巨细胞病毒(CMV)血症、EBV血症、BKV感染,经过治疗后好转.中位随访时间为8(3 ～12)个月,所有患儿随访期内均存活.结论 发生TA-TMA时应用芦可替尼替换钙调磷酸酶体抑制剂预防及治疗GVHD安全有效,为临床抗GVHD治疗提供了新的选择.