我国干细胞临床试验方案设计常见问题及其优化措施

干细胞是一类具有自我复制能力的多潜能细胞,具有增殖和分化的特性,干细胞作为"种子"细胞可参与细胞替代和组织再生,为许多重大疾病的有效治疗提供新的思路和工具[1],近二十年来一直是生命科学研究领域的前沿和热点.但作为一种新兴医疗技术,干细胞应用于疾病治疗也存在着异常分化、致瘤性、免疫原性等多种风险,干细胞的临床应用探索实践需要科学的研究设计和严格的受试者风险管理,必须遵循科学、规范、充分保护受试者权益的原则[2]. 国际主流的监管机构 FDA、EMA、PMDA均制定了干细胞研究技术指导原则,对基于干细胞的再生医学产品开展临床研究进行严格的监管[3-4].为规范并促进我国干细胞临床研究,2015年 7月国家卫生计生委与食品药品监管总局共同组织制定颁布了《干细胞临床研究管理办法(试行)》[5],提出干细胞临床研究应遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的原则.2015年 12月开始干细胞临床研究机构备案工作,2016年 10月国家卫生计生委会同食药监总局公告了首批 30家干细胞临床研究备案机构名单,据中国医药生物技术协会干细胞备案专栏显示,截至 2018年 9月,已有 102家干细胞临床研究机构获批,干细胞临床研究项目备案已完成 3批,第一批 7家机构的 8个项目,第二批 10家机构的 11个项目,第三批 7家机构的 7个项目,共计已有 19家机构的 26项干细胞临床研究项目按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》(国卫科教发〔2015〕48 号)的规定完成备案.