淀粉样变性患者临床特征、治疗效果及预后

目的 观察淀粉样变性患者的临床特征、治疗效果及预后.方法 回顾性分析安徽医科大学第二附属医院自2015年12月至2020年9月收治的12例淀粉样变性患者的临床资料.观察患者的临床特征,评估治疗效果和安全性,对患者进行随访并绘制Kaplan-Meier生存曲线.结果 12例患者中,男性10例,女性2例;原发性系统性淀粉样变性6例,PO-EMS综合征伴发淀粉样变性4例,多发性骨髓瘤伴发淀粉样变性2例;单独使用含蛋白酶体抑制剂(硼替佐米1.0～1.3 mg/m2)方案2例,单独使用含免疫调节剂(来那度胺25.0 mg)方案3例,联合使用蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂方案7例;单克隆免疫球蛋白轻链类型λ轻链型10例,κ轻链型2例;累及心脏12例,累及肾9例,累及神经系统9例,累及皮肤4例,累及舌体2例,累及颌下软组织1例;心脏淀粉样变性受累程度梅奥分期Ⅰ期2例,Ⅱ期3例,Ⅲ期7例;非常好的部分缓解(VGPR)3例(25.0％),部分缓解(PR)6例(50.0％),疾病稳定(SD)3例(25.0％),有效率为75.0％(9/12).治疗期间,10例发生0～2级血液毒性事件,2例发生3～4级血液毒性事件;7例发生非血液毒性事件,均为1～2级.1例SD患者在病程第2个月时因病情进展死亡,2例VGPR患者分别在病程第12个月、第17个月时病情进展,2年内总存活率为91.7％(11/12).结论 淀粉样变性临床表现多样,常见于男性λ轻链型浆细胞性疾病患者,多存在心、肾、神经系统等广泛的器官和组织受累,治疗缓解深度较低,使用蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂等新药或可带来生存获益.