利奥西呱治疗肺高血压有效性、安全性及经济性的快速卫生技术评估

目的:快速评价利奥西呱治疗肺高血压(PH)的有效性、安全性和经济性,为临床治疗方案的选择提供循证参考.方法:计算机检索主要中英文数据库及各大卫生技术评估网站.研究人员独立筛选文献、提取资料.进行质量评价后,对提取的结果进行分类评价和描述性汇总分析.结果:共纳入文献12篇,其中HTA报告2篇、系统评价/Meta分析7篇、药物经济学研究4篇.有效性分析显示:对于肺动脉高压(PAH)患者,相比于安慰剂,利奥西呱可显著增加6分钟步行距离(6-MWD)、心脏指数(CI),降低Borg呼吸困难指数(BDI)、平均肺动脉压(mPAP)、肺动脉阻力(PVR)、临床恶化率、血清氨基末端B型脑利钠肽前体(NT-proBNP)、肺高血压评分(LPH评分),差异有统计学意义.对于慢性血栓栓塞性肺高血压(CTEPH)患者,相比于安慰剂,利奥西呱可显著延长6-MWD,降低mPAP、PVR、BDI、NT-proBNP,差异有统计学意义.对于左心疾病相关性肺高血压(PH-LHD)患者,相比于安慰剂,利奥西呱仅对PVR、CI有显著影响.安全性分析显示:与安慰剂相比,利奥西呱的严重不良事件无显著增加.经济性分析显示:国外研究表明利奥西呱具有较高的增量成本效用比.结论:利奥西呱对PAH、CTEPH患者具有良好的有效性和安全性,对PH-LHD的有效性尚需进一步研究.亟需开展其国内药物经济学研究.