单中心回顾性研究维得利珠单克隆抗体治疗活动期克罗恩病的真实世界疗效及安全性

目的:评估维得利珠单克隆抗体（VDZ）治疗活动期克罗恩病（CD）的疗效及安全性。方法:采用回顾性队列研究方法，分析2020年11月至2022年5月中山大学附属第六医院收治的活动期CD患者的临床资料，患者均采用VDZ治疗，第0、2和6周以及随后每8周给药1次，每次300 mg。采用克罗恩病活动指数（CDAI）评估临床应答及缓解情况，采用简化克罗恩病内镜评分（SES-CD）评估内镜应答及缓解情况，记录治疗期间所有不良反应以评价安全性。主要终点为治疗后22周的临床缓解率，次要终点包括治疗后22周的临床应答率、治疗后52周的临床应答率和临床缓解率、治疗后（22 ± 8）周的内镜应答率和缓解率。将既往使用过英夫利西单克隆抗体（IFX）和阿达木单克隆抗体（ADA）的31例患者设为非Bio-na?ve组，既往未使用过生物制剂的14例患者设为Bio-na?ve组，比较两组患者主要终点和部分次要终点的差异。结果:治疗后22周，45例患者的CDAI从基线（261.4 ± 98.3）分下降至（166.6 ± 93.5）分，差异具有统计学意义（ t = 4.6， P<0.01），其中64.4%（29/45）的患者达到临床应答，46.7%（21/45）的患者达到临床缓解。Bio-na?ve组与非Bio-na?ve组患者在治疗后22周的临床应答率[71.4%（10/14）比61.3%（19/31），χ 2 = 0.4， P = 0.4]、临床缓解率[42.9%（6/14）比48.4%（15/31），χ 2 = 0.1， P = 0.8]的差异均无统计学意义。治疗后52周，33例患者的CDAI从基线（306.9 ± 130.7）分下降至（126.6 ± 92.7）分，差异具有统计学意义（ t = 8.5， P<0.01），其中39.4%（13/33）的患者达到临床应答，33.3%（11/33）的患者达到临床缓解，但41.4%（12/29）的患者出现继发性失应答。治疗后（22 ± 8）周，25例基线内镜下处于活动期患者的SES-CD评分从基线的13.0（7.0，19.0）分下降至8.0（2.5，18.5）分，差异具有统计学意义（ Z = -2.6， P<0.05），其中40.0 %（10/25）的患者达到内镜应答，20.0%（5/25）的患者达到内镜缓解。45例患者在VDZ治疗期间新发面部皮疹1例（2.2%），新发关节疼痛2例（4.4%），没有新发活动性结核和乙肝病毒感染。 结论:VDZ单药对轻中度CD为主的人群具有较好的诱导缓解作用，安全性较好。既往IFX或ADA的使用未能影响VDZ疗效，但仍有部分患者会发生继发性失应答。