去甲基化药物治疗骨髓增生异常综合征患者临床效果分析

目的:探讨去甲基化药物地西他滨、阿扎胞苷治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者的临床效果和安全性。方法:回顾性分析福建省立医院2010年5月至2020年5月收治的15例初诊MDS患者临床资料，其中使用地西他滨（10~30 mg·m -2·d -1，连续3~5 d）治疗10例；阿扎胞苷（75 mg·m -2·d -1，连续7 d）治疗5例，观察基因突变、风险分层、疗效和不良反应。 结果:15例患者中男性9例，女性6例，中位年龄64岁（51~84岁），中位随访时间18个月（4~62个月）。15例患者高危3例，中危10例，低危2例。SF3B1、TET2和STAG2突变在低-中危患者中多见；而DNMT3A、EZH2、U2AF1、RUNX1和TP53突变在高危患者中多见。所有患者经2~3个疗程后评估疗效，总有效率66.7%（10/15），其中1例获得完全缓解，1例获得骨髓完全缓解，2例获得部分缓解，6例达血液学改善。治疗期间发生3~4级血液学不良反应9例，发生3~4级感染6例，无3~4级出血、恶心呕吐和肝功能损伤。随访至2020年5月，9例生存，6例死亡。结论:去甲基化药物治疗MDS患者的完全缓解及部分缓解率高，药物不良反应发生率低。