异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征及其转化急性髓系白血病的疗效分析

目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)及MDS转化急性髓系白血病(MDS-AML)的疗效及安全性.方法 回顾性分析 2015 年 5 月至 2022 年 3 月 38 例MDS和 13 例MDS-AML患者的临床资料,51 例患者全部接受异基因造血干细胞移植,其中同胞全合移植 17 例,单倍体移植 33 例,无关供者移植 1 例.总结治疗过程及转归信息,分析患者移植前疾病状态、供者选择、干细胞来源、预处理方案、移植物抗宿主病(GVHD)等对移植疗效的影响.结果 49 例(96.1％)患者移植后获得造血重建,中性粒细胞中位植活时间 11(10,12)d,血小板中位植活时间 14(12,19)d.Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病(aGVHD)及慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发生率分别为 14.3％和 34.7％.截至随访日期,15 例(29.4％)患者死亡,中位死亡时间为移植后 21(7,44.5)个月,死亡原因包括肺部感染(6 例)、复发(5 例)、GVHD(3 例)、脓毒血症(1 例).移植相关死亡(TRM)为 19.6％,移植后 100 天内TRM为 7.8％.中位随访时间 7(2,26)个月,3 年预计总生存率(OS)为(64.2±7.7)％,预计无复发生存率(RFS)为(59.4±8.4)％,预计复发率为(13.7±3.9)％.MDS组与MDS-AML组比较,3 年预计OS率分别为(69.9±8.9)％,(50.5±14.3)％(P=0.02);预计RFS率分别为(67.7±9.1)％,(35.9±17.3)％(P=0.03);预计复发率分别为(7.9±2.6)％,(30.8±7.7)％(P=0.01).Kaplan-Meier单因素分析显示预处理方案中加用地西他滨和不加地西他滨患者3 年预计OS率分别为(63.7±6.3)％和(34.9±13.1)％(P=0.007).Cox比例风险回归多因素分析显示MDS进展为AML可能与OS有关(HR 0.326,95％CI 0.107～0.993,P=0.033).结论 Allo-HSCT是治疗MDS和MDS-AML有效方法,MDS转化为AML后移植疗效差,对于存在移植指征的MDS患者应尽早行allo-HSCT.