慢性免疫性血小板减少症患儿免疫抑制基础上促血小板生成素类药物的疗效研究

目的 旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效.方法 本研究为单中心非随机对照研究,将2018年1月-2021年8月入组的CITP患儿分为两组:(1)直接应用艾曲波帕(简称直接组);(2)经大剂量地塞米松、利妥昔单抗升阶梯治疗无效时加用艾曲治疗(简称序贯组).评价两组疗效、安全性和药物经济学指标.结果 共入组48例患儿,男性23例,女性25例,中位发病年龄为5.0(3.6-7.5)岁,病程均超过一年,治疗前血小板(PLT)计数为10.0(4.0-15.0)×109/L.(1)基线数据:直接组男16例,女13例,序贯组男7例,女12例.两组的发病年龄、病程、PLT计数等基线无统计学差异(P＞0.05).(2)疗效:直接组的总体反应率为69％,完全反应率21％,无效率31％;序贯组分别为84％、26％和16％.直接组艾曲波帕平均治疗时长为8.2个月,停药率41％,62％的患儿PLT水平维持在50×109/L以上水平,平均治疗费用为7.38万元;序贯组艾曲波帕平均治疗时长为7.0个月,停药率58％,74％的患儿PLT维持在50×109/L以上,平均治疗费用为9.87万元;停药率及PLT维持在50×109/L以上的患儿比例,序贯组均高于直接组,但不存在统计学差异.(3)安全性:直接组药物相关不良事件3例(10％),序贯组8例(42％),无统计学差异(P＞0.05).结论 与直接应用艾曲波帕治疗儿童CITP相比,在免疫抑制剂治疗基础上应用艾曲波帕,疗效更好且不增加副作用和经济负担,可考虑作为儿童CITP二线治疗的优选策略.