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Endosomal Escape Vehicles (EEV?) - Oligonucleotides conjugates produce exon skipping and dystrophin production in preclinical models of Duchenne muscular dystrophy

M. Girgenrath,N. Estrella,A. Kumar,J. Li,A. Hicks,C. Brennan,S. Blake,A. Guan,X. Li,A. Pathak,M. Kheirabadi,P. Dougherty,W. Lian,N. Liu,N. Gao,D. Wang,M. Streeter,A. Stadheim,M. Dhanabal,Z. Qian

NEUROMUSCULAR DISORDERS（2023）

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关键词
oligonucleotides conjugates,dystrophin production,exon skipping
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