Neue Lokal- und Systemtherapien bei Epidermolysis bullosa

Epidermolysis bullosa (EB) bezeichnet eine seltene, heterogene Gruppe von Genodermatosen, charakterisiert durch eine gesteigerte Fragilität von Haut und Schleimhaut. Mit zunehmender Aufklärung der molekularen Pathophysiologie haben sich in den letzten Jahren sämtliche lokale und systemische Therapieansätze in klinischen Studien etabliert. Ein bedeutender Meilenstein ist die Zulassung der FDA für die topische Gentherapie Beremagene Geperpavec (B-VEC) zur Behandlung chronischer Wunden bei dystropher EB mit Mutationen im COL7A1-Gen. Diese Therapie basiert auf modifizierten HSV-1-Vektoren, um funktionales COL7A1 in die Hautzellen zu übertagen. In einer Phase-3-Studie zeigten sich etwa drei Viertel der chronischen Wunden nach 3 Monaten komplett verschlossen, im Vergleich zu 20