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A phase 2 clinical study in Niemann-Pick disease type C and GM2 gangliosidosis patients (RAINBOW)

Roberto Giugliani, Daniel A. D. Valle, Dafne Horovitz,Ana Maria Martins, Laetitia Crapard, Emilie Doppler, Noemie Hurst,Laura Lopez de Frutos, Cecile Paquet Luzy

MOLECULAR GENETICS AND METABOLISM（2024）

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