Objective To investigate arsenic concentration in tissues and health-related quality of life in pediatric acute promyelocytic leukemia(APL)treated with arsenicals.Methods A cross-sectional study was conducted from July 11,2022,to September 7,2022,during which 36 children with acute promyelocytic leukemia(APL)and 17 healthy children(control group)were enrolled.Plasma,urine,hair,and nail samples were collected from study subjects,and arsenic concentrations in various tissues were determined.The Chinese version of the PedsQL 4.0 Generic Core Scales was employed to assess the health-related quality of life in children with acute lymphoblastic leukemia(APL).Results Arsenic retention in plasma,urine,hair and nail from patients who had been off the arsenic-containing treatment for less than 3 months were higher than the controls,respectively.Twenty-six APL children completed the Chinese version of PedsQL4.0and in the dimensions of physiological functioning,emotional functioning,social functioning,school performance,and overall scores,there were no statistically significant differences between different arsenic concentration groups.The scores in each dimension were generally close to those of the normal population.Conclusions After the application of arsenicals(ATO and RIF),arsenic concentrations in the tissues of APL patients are elevated within 3 months and return to normal after 3 months.Moreover,no differences in health-related quality of life were observed among children with acute promyelocytic leukemia at different arsenic concentrations,suggesting that arsenic concentration in the tissues of children with acute promyelocytic leukemia is not a direct influencing factor on health-related quality of life.
Objective To investigate the feasibility and effectiveness of percutaneous nephrostomy（PCN） in the treatment of severe hemorrhagic cystitis（HC） after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation（allo-HSCT）. Methods Clinical outcomes of 2 acute leukemia children suffered from stage Ⅳ hemorrhagic cystitis after allo-HSCT were analyzed. Because huge blood clots caused posterior renal obstruction, they received a cystostomy and interventional embolization but neither were successful. Ultimately it was resolved by PCN. Related literatures were reviewed. Results Case 1 was a 9-year and 7-month old boy with high-risk acute lymphoblastic leukemia and received allo-HSCT. After transplantation, a huge blood clot filled the bladder at +61d, and the percutaneous cystostomy was ineffective. PCN was performed under the guidance of B-ultrasound the next day, and then the retrorenal obstruction was relieved, with HC improved and bladder function recovered. Case 2 was a 9-year and 7-month old boy with stage IV HC after allo-HSCT. After transplantation, a blood clot caused upper urinary tract obstruction at +91d. On the same day, interventional embolization of bilateral internal iliac artery branches was performed, and the effect was not good. PCN was performed at +93d, and the postoperative obstruction was relieved. However, due to the persistent bone marrow implantation dysfunction of the child, the family members gave up treatment. Conclusions Percutaneous nephrostomy（PCN） is a relatively safe and effective interventional method for the treatment of severe HC, and it is worth accumulating more cases.
目的 通过对婴儿白血病(IL)患儿临床资料、生物学特征、治疗反应及预后情况统计分析,为今后IL的诊治提供参考.方法 回顾分析四个中心87例IL患儿的临床资料,对其性别、年龄、初诊时血常规、生物学特征及疗效预后等探讨分析,采用卡方检验样本率之间的差别,采用Kaplan-Meier曲线分析患儿的生存状况.结果 87例IL患儿中,53例为婴儿急性淋巴细胞白血病(IALL),均为B系,34例为婴儿急性髓细胞性白血病(IAML),亚型以M5及M4较多.诊断时中位年龄为238(172-335)d.初诊时IALL患儿外周血白细胞计数比IAML患儿更高(P=0.013),血红蛋白比IAML患儿更低(P=0.023).血小板计数比IAML患儿更低(P=0.001)o 79例患儿行骨髓染色体检查,IALL和IAML骨髓染色体核型正常与否无差异(P=0.280).对IALL及IAML患儿MLL伙伴基因对比,发现MLL-AF4在IALL中阳性率较高(P=0.010).MLL-R基因在IALL中阳性率高于IAML(P=0.012).MLL-R基因在6-9个月龄患儿中阳性率更高(P=0.025).MLL-R阳性患儿肝脾肿大多见(P=0.032),外周血白细胞计数更高(P=0.017),骨髓染色体核型多有异常(P=0.004).87例IL中,33例放弃治疗,54例患儿接受化疗,其中IALL组34例,IAML组20例.两组患儿缓解率、复发率及死亡率比较,发现在IALL组及IAML组中三者差异均无统计学意义.54例接受治疗患儿中16例后期选择造血干细胞移植,38例持续化疗,造血干细胞移植与持续化疗对IL预后无差异(P=1.000).IL 患儿3 年EFS 为(37.4±9.7)％,3 年OS 为(53.0±9.3)％.结论 IALL患儿白细胞增高、血小板降低以及血红蛋白降低较IAML表现更明显.MLL-R在IALL中阳性率明显高于IAML,其中MLL-AF4亚型在IALL中最多见.MLL-R阳性多发生于6-9个月龄患儿,与MLL-R阴性相比肝脾肿大多见,外周血白细胞计数较高,骨髓染色体核型多有异常.本研究IL3年EFS及OS均低于国外,提示我们IL治疗水平有待进一步提高.
目的 介绍颅内伴多层菊形团的胚胎性肿瘤(ETMR)的临床特点、治疗方案和临床结局,为该类罕见肿瘤的临床诊疗提供经验.方法 回顾性分析上海交通大学附属新华医院2017年01月-2020年06月收治的ETMR患儿的发病年龄、肿瘤大小、分期、发病部位、治疗方案和预后.结果 本中心4年内共收治5例患儿,其中男孩4例,女孩1例.患儿发病年龄在(16～66)个月,常见临床表现是颅内压增高,5例患儿均行手术+化疗,1例追加辅助放疗.截至随访时间,2例患儿因疾病进展死亡,3例存活.结论 ETMR高度恶性,我国儿童发病年龄较小,诊断需要结合临床表现、影像学及病理组织学检查,以及C19MC基因扩增状态和LIN28蛋白的表达水平.该病早期死亡率高,手术联合化疗是其主要的治疗手段,术后辅助放疗也可使部分患儿受益.
目的 探讨外周血单核细胞百分数恢复情况对急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿CAM方案化疗后外周血中性粒细胞恢复的预测效用.方法 回顾性分析在珠江医院接受CAM方案化疗的ALL患儿白细胞分类变化,采用配对样本t检验评估化疗后单核细胞百分数下降或不同阶段恢复情况对应时间是否显著少于中性粒细胞下降和对应摆脱粒细胞缺乏状态的时间.通过多因素线性回归分析不同因素对粒细胞缺乏持续时间的影响.此外,使用ROC曲线分析单核细胞百分数恢复情况对粒细胞缺乏持续时间的预测情况.结果 ALL患儿化疗后单核细胞百分数下降至最低水平的时间和恢复至5％～10％、10％～15％或15％以上的时间明显少于中性粒细胞下降至最低水平的时间和对应摆脱粒细胞缺乏状态的时间(6.75d:3.48d;13.40d:9.37d;13.40d:10.46d;13.40d:12.41d;P＜0.05).根据回归分析可知,其中确诊年龄、化疗阶段、感染情况、化疗后单核细胞百分数恢复的最高水平和化疗后Mon％恢复至最高水平所需时间均对粒细胞缺乏持续时间具有一定影响.同时根据ROC曲线分析可得,化疗后7d单核细胞百分数对粒细胞缺乏持续时间在7d或10d内的预测价值较高.结论 ALL患儿化疗后单核细胞百分数减少或恢复是预测中性粒细胞相应变化的重要潜在指标,也是指导下次监测中性粒细胞时间及使用粒细胞集落刺激因子治疗的重要指标.
目的 系统整合血液肿瘤患儿照顾者的照护体验.方法 计算机检索中英文数据库中关于血液肿瘤患儿照顾者照护体验的质性研究,检索时段从建库至2022年12月.采用JBI循证卫生保健中心的质量评价标准对文献进行评价,并通过meta整合方法对研究结果进行整合分析.结果 共纳入13篇文献,提炼出65个研究结果,汇集成7个新的类别,归总为3个整合结果:(1)照顾者遭受多种消极体验;(2)照顾者创伤后成长;(3)照顾者希望能得到多方面的支持援助.结论 照顾者在照护期间遭遇多重挑战,心理、身体都承受巨大压力,建议对其提供情感、社会等多方面支持,以促进照顾者创伤后成长,最终重建其生活状态.
目的 分析并研究眼恶性髓上皮瘤(MEPL)的临床表现、影像学特征、病理学特点、治疗及预后情况.方法 对2020年1月1日-2022年3月1日期间北京同仁医院儿科收治的7例病理确诊为眼恶性MEPL的病例进行回顾性分析,并随访预后.结果 7例恶性髓上皮瘤患者中,男5例,女2例,发病年龄范围20天～153个月:2例小于12个月,3例为1-3岁,2例大于3岁.临床表现主要包括白瞳(5例)、眼红(5例)、眼球突出(3例)、斜视(2例)、畏光(1例)、视力障碍(1例)等,均发生于单侧眼,其中右侧眼5例,左侧眼2例;1例发生中枢神经系统(CNS)转移合并淋巴结转移.肿瘤复发3例.病理分型1例MEPL畸胎瘤样型和6例MEPL非畸胎瘤样型.肿瘤侵及脉络膜及神经、神经管包括单纯侵犯大范围脉络膜、侵犯大范围脉络膜及视神经至切除断端和侵犯大范围脉络膜并存在脉管内瘤栓者各1例.治疗方法包括局部切除手术、眼球摘除术、全身静脉化疗、鞘注化疗、放疗等.仅局部切除的患者,病程2年后出现复发.规范治疗的5例患者,均获得完全缓解;1例CNS转移患儿化疗后获得了部分缓解.随访至2022年8月30日,1例死亡,6例患者存活.结论 国际尚无眼恶性MEPL的规范化治疗方案,多无以局部治疗为基础的综合治疗,静脉化疗及鞘注化疗可应用于眶外浸润、转移的患者,并获得较好疗效.
目的 探讨胸腺素β4(TMSB4X)表达水平在儿童T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)中的临床意义.方法 选取2012年7月-2017年8月期间入住苏州大学附属儿童医院的初诊T-ALL患儿55例,采用转录组测序技术检测TMSB4X基因的表达水平.结果 TMSB4X低表达组28例(50.9％),高表达组27例(49.1％).TMSB4X的表达水平与患儿性别、年龄、血小板、沷尼松反应、第15天、第33天、第12周骨髓原始细胞比例、危险度分级之间无统计学差异,而与患儿初诊血红蛋白量、初诊白细胞数比例之间具有显著差异.采用Kaplan-Meier分析发现TMSB4X高表达的患者5年总生存率(OS)较TMSB4X低表达者低,两组比较具有统计学差异(51.9％vs.82.4％,P=0.006);TMSB4X高表达组患儿的5年无复发生存率(RFS)明显低于低表达组,两组之间具有统计学差异(63.5％vs.85.7％,P=0.049).此外,TMSB4X高表达组与低表达组患儿在无事件生存率方面无统计学差异(32.4％vs.50.0％,P=0.364).通过Kaplan-Meier分析进行单因素分析发现TMSB4X表达水平、泼尼松反应是影响OS的因素(P＜0.05).COX多因素分析发现TMSB4X表达水平(P=0.008)、泼尼松反应(P=0.033)是影响儿童T-ALL患者生存的独立因素.结论 TMSB4X高表达是影响儿童T-ALL患者生存的独立危险因素,提示TMSB4X高表达可能与儿童T-ALL预后不良相关.
p27Kip1的经典生物学功能是作为细胞周期的关键调控因子,通过结合并抑制细胞周期素-细胞周期素依赖性激酶复合物,控制细胞周期进程.近年来研究发现,p27Kip1参与了许多其它细胞过程的调控,包括转录、细胞迁移与运动及自噬等.研究显示,在儿童多发性内分泌肿瘤、白血病、乳腺癌及儿童神经母细胞瘤中存在p27Kip1编码基因CDKN1B突变或多态性;作为肿瘤抑制因子,儿童急性髓细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤及乳腺癌等肿瘤中p27Kip1表达水平明显下降,并与肿瘤发生、发展、预后相关;而在儿童急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病、结肠癌、肺癌等肿瘤中,异常定位于胞浆的p27Kip1则具有促癌功能,促进肿瘤的侵袭和转移.本文综述了 p27Kip1的多种生物学功能,并重点阐述其在肿瘤中的重要作用及机制研究进展.
目的 分析儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症(LCH)合并噬血细胞综合征(HLH)的临床特征并探讨影响其预后的因素,提高对儿童LCH合并HLH的认识.方法 回顾性分析2019年11月-2021年7月湖南省儿童医院血液肿瘤科收治的4例LCH合并HLH患儿的临床资料,并复习相关文献.结果 4例患儿中女性3例,男性1例,截止至随访时间4例患儿均存活.诊断LCH时患儿的平均年龄2.56±0.11岁,均出现发热,脾大及骨髓噬血现象,受累部位皆为多系统伴危险器官受累.4例患儿在诊断HLH时均进行细胞因子检测,所有患儿 IL-10和IFN-Y均明显升高.结论 LCH和HLH同属于组织细胞疾病,MS-LCH伴危险器官受累的患儿,当年龄＜2岁,sIL-2R升高、铁蛋白水平不高时更容易并发HLH,当LCH病例出现HLH相关细胞因子谱改变时有助于该两种临床病变的鉴别诊断.
铂类药物作为一线儿童实体瘤的化疗药物,被广泛应用于儿童实体肿瘤的治疗,然而其毒副作用不可忽视,如耳毒性、肾毒性、神经毒性等.铂类药物耳毒性可导致双侧不可逆的感音性神经性听力损害,并且在化疗结束后仍继续进展.儿童处于语言发展的黄金时期,耳毒性对于实体瘤患儿的语言、心理均会造成不同程度的伤害,降低患儿远期生存质量.现将近年来铂类药物对儿童恶性实体瘤的听力损伤机制、预防及保护策略做一综述.
儿童肿瘤包括血液系统恶性肿瘤、中枢神经系统肿瘤和颅外实体肿瘤.在过去40年中,通过多种疗法,儿童肿瘤的治疗取得了巨大进步[1-2].然而,在部分复发难治肉瘤、高危神经母细胞瘤及中枢系统肿瘤中,无有效治愈手段,预后差.嵌合抗原受体T 细胞(chimeric antigen receptor T cells,CAR-T)治疗是通过体外改造T细胞,使其能特异性识别和杀伤肿瘤细胞,从而成为治疗肿瘤的一种新技术.目前,CAR-T治疗相关的临床试验正在广泛开展,并且在血液系统恶性肿瘤方面取得令人鼓舞的结果,CAR-T疗法也被尝试用于治疗各种实体肿瘤.然而,由于实体肿瘤特殊的肿瘤异质性和免疫抑制性微环境等问题,CAR-T细胞疗法在实体瘤中的应用仍面临重大挑战[3].
目的 探讨经动脉介入栓塞治疗不同血供类型的婴幼儿肝血管瘤(IHH)效果及疗效影响因素.方法 回顾分析2019年1月-2022年12月在我院诊治的108例IHH患儿资料,其中肿瘤直径＜5 cm且无明显不良症状的患儿14例行保守治疗,肿瘤直径≥5 cm的患儿94例拟行动脉介入栓塞治疗.根据肿瘤供血类型不同将行介入治疗的患儿分为富血供型(n=34)、中等血供型(n=40)和乏血供型(n=20).随访至术后6个月,比较不同供血类型的治疗效果.根据治疗效果将患儿分为有效组(n=63)和无效组(n=31),采用多因素Logistic回归分析法分析导致IHH治疗无效的危险因素.结果 不同血供组的缓解率比较,差异有显著性(P＜0.05),中等血供组、富血供组之间比较,差异无显著性(P＞0.05),乏血供组缓解率显著小于其他两组(P＜0.05);富血供组、中等血供组、乏血供组的瘤体缩小率和动脉期强化比率缩小率依次减少(P＜0.05).无效组的肿瘤数目≥2个、肿瘤供血动脉多支、乏血供型、多次介入、无超选插管患儿占比大于有效组(P＜0.05).多因素Logistic回归分析显示,肿瘤数目≥2个、肿瘤供血动脉多支及乏血供型是导致肝血管瘤治疗无效的危险因素(P＜0.05).结论 与乏血供型相比,富血供型和中等血供型IHH经动脉介入栓塞治疗后疗效更佳;肿瘤数目≥2个、肿瘤供血动脉多支及乏血供型是导致IHH治疗无效的危险因素.
1病例资料 病例1:患儿,女,G2P2,足月剖宫产,出生体重3000g,生后Apgar评分1、5分钟分别为9-10分.当时查体示全身多发硬性结节,色青紫,质韧,无压痛,腹软,肝脏肋下约3cm,腹壁可触及包块,质韧,女童外阴,肛门位置前移,肛诊有阻力.在全麻下行肿瘤活检术+肛门成形术,对左侧大腿内侧皮下结节进行活检,病理检查示:真皮及皮下组织内见转移性神经母细胞瘤.
幼年型粒单核细胞白血病(JMML)是一种儿童早期特有的血液系统恶性克隆性疾病,其特征是RAS信号转导通路的组成型激活.尽管其在人群中发病率极低,但其具有高度临床异质性,临床结局差异极大.随着近年来基因测序的发展,促进了 JMML更为准确的遗传学诊断以及治疗.对于大多数患儿而言,异体造血干细胞移植(HSCT)仍是目前唯一可能的治愈手段.
2023年7月13日至15日"2023年全国小儿血液与肿瘤学术会议"在贵州省遵义市成功举办.本次会议由中国康复医学会主办,《中国小儿血液与肿瘤杂志》编辑委员会承办,中华医学会北京分会继续教育部支持,中华医学会儿科学分会血液学组和肿瘤学组、中国医师协会儿科医师分会血液肿瘤学组、遵义医科大学附属医院/贵州省儿童医院协办.论坛邀请国内小儿血液、肿瘤及相关专业的著名专家围绕儿童血液与肿瘤系统疾病的临床和基础研究开展了精彩的专题讲座及学术研讨,以高质量学术交流形式助推了我国儿童血液与肿瘤学科高质量发展.
目的 以TCE(塞替派+卡铂+依托泊苷)为预处理方案行自体造血干细胞移植治疗非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤(AT/RT),并进行文献复习,以总结自体干细胞移植在AT/RT治疗中的作用.方法 经手术、化疗及放射治疗达完全缓解的AT/RT患儿 2例,采用TCE预处理方案[塞替派300 mg/(m2·d)共3 d,卡铂500 mg/(m2·d)共3 d,依托泊苷250 mg/(m2·d)共3 d]进行自体造血干细胞移植,并依据Bearman标准对预处理毒性进行评价,对其造血重建、并发症及预后进行观察.结果 预处理后2例患儿均达Ⅳ度骨髓抑制,黏膜损害和胃肠道损害均Ⅰ级、Ⅱ级各1例,无心、肝、肾、肺、中枢等脏器功能损害,无严重感染发生.粒细胞在+10～+12 d植入;血小板在+18～+28 d植入.2例患儿随诊时间分别为28及4个月,均获得移植成功并无病生存.结论 AT/RT患儿接受自体造血干细胞移植治疗预处理毒性低,可达无病生存.
目的 旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效.方法 本研究为单中心非随机对照研究,将2018年1月-2021年8月入组的CITP患儿分为两组:(1)直接应用艾曲波帕(简称直接组);(2)经大剂量地塞米松、利妥昔单抗升阶梯治疗无效时加用艾曲治疗(简称序贯组).评价两组疗效、安全性和药物经济学指标.结果 共入组48例患儿,男性23例,女性25例,中位发病年龄为5.0(3.6-7.5)岁,病程均超过一年,治疗前血小板(PLT)计数为10.0(4.0-15.0)×109/L.(1)基线数据:直接组男16例,女13例,序贯组男7例,女12例.两组的发病年龄、病程、PLT计数等基线无统计学差异(P＞0.05).(2)疗效:直接组的总体反应率为69％,完全反应率21％,无效率31％;序贯组分别为84％、26％和16％.直接组艾曲波帕平均治疗时长为8.2个月,停药率41％,62％的患儿PLT水平维持在50×109/L以上水平,平均治疗费用为7.38万元;序贯组艾曲波帕平均治疗时长为7.0个月,停药率58％,74％的患儿PLT维持在50×109/L以上,平均治疗费用为9.87万元;停药率及PLT维持在50×109/L以上的患儿比例,序贯组均高于直接组,但不存在统计学差异.(3)安全性:直接组药物相关不良事件3例(10％),序贯组8例(42％),无统计学差异(P＞0.05).结论 与直接应用艾曲波帕治疗儿童CITP相比,在免疫抑制剂治疗基础上应用艾曲波帕,疗效更好且不增加副作用和经济负担,可考虑作为儿童CITP二线治疗的优选策略.
目的 探讨二次单倍体移植治疗异基因造血干细胞移植后复发的儿童急性白血病的效果.方法 回顾性分析本中心2014年3月1日-2022年5月30日儿童急性白血病异基因造血干细胞移植术后复发后接受二次单倍体异基因造血干细胞移植的7例病例资料,其中急性髓细胞白血病5例,急性淋巴细胞白血病2例,分析二次移植后总体生存率、无病生存率、移植相关死亡率.结果 7例患儿均完成造血重建,粒细胞植入中位时间11(9-17)天,血小板植入中位时间13(9-18)天,随访至2022年5月30日,1例因原发病未缓解死亡,1例于移植+86天原发病复发,且合并休克、呼吸衰竭,家属放弃治疗死亡.2例合并慢性移植物抗宿主病(cGVHD),为皮肤局限型.1年总生存率(OS)71％(5/7),1年无病生存率(DFS)43％(3/7).结论 二次单倍体异基因造血干细胞移植治疗儿童白血病疗效较好,是异基因造血干细胞移植后复发的儿童白血病患儿的治疗方法之一.
目的 探讨全程营养管理在儿童成熟B细胞淋巴瘤中应用的效果.方法 回顾性研究,采用历史对照设计.研究对象为北京儿童医院儿童肿瘤中心肿瘤内科初诊并完成治疗的127例成熟B细胞淋巴瘤患儿,分为2组,2020年7月-2021年7月治疗的63例为对照组,给予常规护理模式;2021年8月-2022年8月治疗的64例为管理组.收集两组患儿住院期间的基本临床资料、主要并发症及体重波动、血红蛋白、白蛋白、淋巴细胞绝对值等营养相关指标,并给予管理组全程营养管理.结果 化疗结束后管理组和对照组BMI[(17.1±2.8)kg/m2比(16.0±2.8)kg/m2]、营养不良评分[(0.2±1.1)比(-0.3±1.4)]、白蛋白[(43.7±3.5)g/L比(40.9±3.9)g/L]、前白蛋白[(208.9±59.8)mg/L比(188.9±43.5)mg/L]及淋巴细胞绝对值[(1.1±0.6)×109/L比(0.9±0.4)× 109/L]均优于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05);肺炎(23.4％比39.7％)、败血症(14.1％比31.7％)、其它感染(15.6％比33.3％)发生率均低于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05),其它并发症发生率均无统计学意义(P＞0.05);转入ICU(4.7％比15.9％)、非化疗入院(32.8％比50.8％)和营养不良(11.1％比25.0％)比例均低于对照组,差异有统计学意义(P＜0.05).结论 优化营养管理,可改善患儿营养状况和预后,避免营养相关不良事件发生.
