siRNA非病毒载体递送用于肿瘤治疗的研究进展

WANG Fei, YAN Chenyue, SUN Jia, SHANG Yumeng, LI Wei, ZHU Jun

Beijing Biomedical Engineering（2023）

上海理工大学健康科学与工程学院(上海 200093)

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摘要

近年来基于RNA干扰(RNA interference,RNAi)的基因治疗技术在肿瘤治疗方面引起广泛关注.在常规药物治疗无效的情况下,RNAi为癌症患者带来了新的希望.但是,由于小分子干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)在体内存在易降解、难递送等问题,极大地限制了其临床转化潜力.纳米载体以其独特的尺寸效应和多样的修饰策略,能够介导高效、靶向的RNA递送,以实现其基因沉默.本文综述了RNAi在基因治疗中的作用机制以及体内递送siRNA的不同载体,介绍了载体体内递送siRNA的主要障碍和作用靶点,并比较了不同载体在siRNA递送中的优势和不足,为新载体的设计提供借鉴,推动RNA干扰疗法向临床的转化.

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关键词

RNA interference,small interfering RNA,gene silencing,nano-carrier,tumor therapy