ラット胸髄損傷に対する肝細胞増殖因子(HGF)遺伝子治療の有効性を2007 年に報告して以来,臨床応用をめざして霊長類を含めた脊髄損傷モデルに対するヒトHGF 蛋白(rhHGF)髄腔内投与の有効性とその至適投与時期を明らかにし,安全性試験を含めた髄腔内rhHGF 薬物動態試験を経て,2014 年6 月より企業治験(第Ⅰ/Ⅱ相)を開始した.本治験では,受傷後72 時間の時点で改良Frankel 分類A/B1/B2 を呈する18~75歳の重度頚髄損傷患者を本登録した.本登録から6 時間以内に治験薬を腰椎高位から髄腔内に初回投与し,その後,週1 回,合計5 回投与を行った.有害事象の評価ならびに,ASIA motor score の24 週時におけるベースラインからの変化量を評価した.2017 年12 月で統計解析に必要な症例数に達したため,患者組み入れを終了した.