Introduction L’efgartigimod, fragment Fc d’un anticorps IgG1, a montré un bénéfice clinique dans les essais de gMG ; l’intérêt d’une intervention précoce par efgartigimod dans la gMG reste à approfondir. Objectifs Décrire l’efficacité de l’efgartigimod IV et SC utilisés précocement au cours de la gMG, en fonction du délai depuis le diagnostic et de l’historique de traitement. Méthodes Des analyses post hoc ont été réalisées chez des patients atteints de gMG avec anticorps antirécepteur de l’acétylcholine positifs (AChR-Ab+) afin d’évaluer l’efficacité de l’efgartigimod IV ou SC durant les 21 premières semaines de traitement. Étaient inclus les patients avec un délai depuis le diagnostic de gMG<3 ans et uniquement traités par pyridostigmine auparavant. Résultats Vingt participants ont été inclus ; 17 ont reçu l’efgartigimod IV ou SC et 3 un placebo. La variation moyenne (ET) du score total MG-ADL (Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living) entre l’inclusion et la semaine 4 était de −4,9 (0,87) (efgartigimod, n=15 avec données exploitables) et de −2,5 (0,5) (placebo, n=2 avec données exploitables). Discussion Ces données préliminaires, obtenues chez un nombre limité de participants, suggèrent qu’un traitement précoce par efgartigimod IV ou SC au cours de la gMG améliore le score total MG-ADL chez les patients AChR-Ab+. Conclusion L’utilisation précoce de l’efgartigimod au cours de la gMG pourrait représenter une approche thérapeutique efficace ; une confirmation dans une étude prospective de plus longue durée est nécessaire.

Background: The complement C5 inhibitor (C5IT), ravulizumab, is approved in Canada for the treatment of anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR-Ab+) generalized myasthenia gravis (gMG). Updated effectiveness and safety results from the ongoing MG SPOTLIGHT Registry (NCT04202341) are reported. Methods: MGFA classification and MG-ADL total scores were assessed in patients who received ravulizumab only (ravu-only) or transitioned from eculizumab to ravulizumab (ecu-to-ravu), with data available prior to C5IT initiation (“pre-C5IT”) and ≥1 assessment post-initiation (“post-ravu”). Results: Of 52 patients with 2 post-ravu assessments, average treatment duration was 10.4 months at last assessment (LA). Mean±SD MG-ADL scores improved (pre-C5IT: 7.6±3.6; LA: 3.4±3.3), as did the proportions of patients with minimal symptom expression (MSE, MG-ADL≤1) (pre-C5IT: 1/52 [2%]; LA: 17/52 [33%]) and MGFA classification 0-II (pre-C5IT: 18/45 [40%]; LA: 40/45 [89%]). In the ravu-only subgroup, outcomes improved (pre-C5IT vs LA): MG-ADL, 6.3±3.0 vs 4.0±3.4; MGFA 0-II, 9/14 [64%] vs 12/14 [86%]. The ecu-to-ravu subgroup sustained continued gradual improvement from last eculizumab assessment to LA: MG-ADL, 4.4±4.2 vs 3.0±2.8; MGFA 0-II, 19/21 [90%] vs 20/21 [95%]. Ravulizumab was well tolerated; no meningococcal infections were reported. Conclusions: These results demonstrate the long-term effectiveness and safety of ravulizumab in routine clinical practice in patients with gMG.