Introduction L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie clonale acquise des cellules souches hématopoïétiques caractérisée notamment par une anémie hémolytique et une aplasie médullaire. Outre la greffe de cellules souches, seul traitement curatif, les principaux traitements étiologiques disponibles en France sont l'éculizumab et le ravulizumab. Peu de données sont disponibles sur l'épidémiologie et la prise en charge générale de l'HPN en France et certaines disparités de codage existent rendant difficile l'identification de la pathologie dans les bases de l'assurance maladie. Cette étude visait à développer un algorithme d'identification des patients atteints d'HPN dans la base de données hospitalière française (PMSI) afin (i) d'estimer la prévalence de la pathologie et (ii) de décrire les principaux parcours thérapeutiques. Méthodes Il s'agissait d'une étude portant sur les données du PMSI entre 2014 et 2022. Les patients présentant ≥1 diagnostic d'HPN (code CIM-10 D59.5) ou ≥1 dispensation d'anticorps monoclonal anti-C5 (code ATC L04AA25 et L04AA43) entre 2018 et 2022 ont été identifiés. Les patients pouvant être traités par anti-C5 pour une autre indication (Codes D59.3 : SHU, G70 : Myasthénie, G36.0 : Neuromyélite optique, G36.8 : Autres affections démyélinisantes, G36.9 : Affection démyélinisante sans précision) ont été exclus selon un processus itératif analysant le nombre de séjours avec un diagnostic d'exclusion, et en comparant les estimations de prévalence successives avec celles de la littérature. Pour les estimations de prévalence, la population française au 1er janvier 2023 est estimée à 68 millions de personnes (Données Insee). Résultats Suite à une revue de la littérature ciblée sur la prévalence de l'HPN en France, quatre sources ont été identifiées. Les prévalences étaient de 1/80 000 selon Orphanet en 2017, soit 850 patients ; 1/70 000 selon le protocole national de diagnostic et de soins aplasie médullaire 2023, soit 971 patients ; 1/210 000 selon la banque nationale de données maladies rares 2023, soit 323 patients ; 1/97 000 selon l'association HPN France, soit 700 patients. Selon avis d'experts de la pathologie, environ 500 patients seraient atteints d'HPN en France dont 350 seraient traités (70 %) en 2023. D'après notre étude, 2634 patients présentaient une dispensation d'anti-C5 et/ou un diagnostic d'HPN entre 2018 et 2022 : 401 patients (15,2 %) avec un diagnostic HPN seul, 516 (19,6 %) avec une dispensation d'anti-C5 + un diagnostic HPN, et 1 717 (65,2 %) avec une dispensation d'anti-C5 sans diagnostic d'HPN. Parmi les 917 patients présentant un diagnostic HPN, 20 patients présentaient au moins 1 diagnostic d'exclusion. Suite à l'analyse du nombre de séjours avec diagnostic d'exclusion par patient, il a été décidé de ne pas les inclure dans la population de l’étude. Au final, la population HPN de notre étude à partir des données du PMSI représente 897 patients (soit une estimation de prévalence de 1/75 000), dont 55,4 % sont traités par un anti-C5. Conclusion La prévalence réelle de l'HPN en France ne peut être précisée mais on peut l'estimer entre 1/70 000 et 1/80 000 (soit entre 850 et 1000 patients). Une analyse à partir du SNDS permettrait d'avoir des données plus précises.

Le cytomégalovirus (CMV) humain infecte une large proportion de la population avec une séroprévalence estimée à environ 50% en France. Les conséquences cliniques de l'infection à CMV peuvent être sévères chez les patients immunodéprimés comme la population des patients transplantés. Cette étude vise à décrire le fardeau de la maladie à CMV (CMV-D) chez les patients transplantés et à quantifier sa prise en charge en France. Cette étude rétrospective chez des patients transplantés a été effectuée à partir des données du PMSI. L'inclusion des patients s'est faite sur une période de 5 ans (Jan 15 – Dec 19) à partir du premier enregistrement d'un code de greffe d'organe solide (GOS) ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) jusqu'à la fin de la période d'étude (Dec 20) ou le décès à l'hôpital. Un proxy de la CMV-D a été défini à partir des codes CIM-10 liés à la transplantation et au CMV. Des statistiques descriptives ont été produites et des courbes de survie de Kaplan-Meier ont été générées pour estimer le temps entre la transplantation et la perte du greffon, la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD) et le décès selon le type de transplantation (SOT/GCSH). Les coûts ont été estimés selon la perspective du système de santé et actualisés en €2020. Au total, 47826 patients ont été inclus dans l'étude dont 52,3% (N=25032) de GOS, 17% (N=8135) de GCSH allogéniques et 30,7% (N=14659) de GCSH autologues. La proportion d'hommes était de 62,8% (N=30017) pour un âge moyen (ET) de 50,9 (17). Les proportions de patients CMV-D (N=1313) étaient respectivement de 3,7% (N=925), 4,2% (N=341) et 0,3% (N=47) pour la GOS, la GCSH allogénique et autologue. Concernant la GOS, les organes majoritairement représentés étaient rein (60,6%; N=14919), foie (23,0%; N=5654), coeur (8,3; N=2048) et poumon (6,7%; N=1658). A un an, le taux de perte du greffon était de 21,8% (IC95% 19,2%; 24,6%) pour les patients CMV-D avec GOS et le taux de GvHD était de 32,7% (IC95% 27,8%; 38,1%) pour les patients CMV-D avec GCSH allogéniques. La mortalité à l'hôpital était de 3,2% (IC95% 2,3%; 4,6%) à 1 an pour les patients CMV-D avec GOS tandis que les taux atteignaient 20,7% (IC95% 16,7%; 25,4%) et 6,4% (IC95% 2,1%; 18,5%) pour les patients CMV-D avec GCSH allogéniques et autologues, respectivement. Le coût médian annuel lié aux hospitalisations à CMV-D était de 5446€ pour les GOS et de 9004€ et 7796€ pour les GCSH allogéniques et autologues, respectivement. Cette étude en vie réelle a permis de quantifier la survenue d'évènements cliniques et leurs coûts associés chez des patients français transplantés atteints de CMV-D. Compte tenu de l'impact potentiel du CMV-D chez les transplantés, notamment sur la perte du greffon, la GvHD et le décès, cette question doit continuer à être étudiée en considérant des caractéristiques cliniques plus approfondies et une durée de suivi plus longue. A.N. Employé Takeda M. M. Employée Takeda C. L. Employée Takeda

En France, l’incidence du cancer du poumon (CP) est de 46 363 nouveaux cas en 2018 dont 85% sont des CP non à petites cellules (CPNPC). La résection pulmonaire (RP), éventuellement associée à une chimiothérapie néoadjuvante ou adjuvante, représente la prise en charge de la majorité des stades précoces. Alors que l’immunothérapie anti-PD1/PDL1 semble apporter des Résultats prometteurs chez ces patients, l’objectif de cette étude est de quantifier et caractériser ces derniers, leur prise en charge ainsi que l’évolution de la maladie, en vie réelle, en France. Il s’agit d’une étude rétrospective utilisant les données de la base française hospitalière PMSI. La population étudiée comprend les patients adultes avec un diagnostic de CP (code CIM 10 : C34*) et ayant un premier séjour hospitalier pour une RP entre le 01/01/2015 et le 31/12/2020. La description des caractéristiques des patients ainsi que leur prise en charge ont été effectuées sur les patients opérés en 2015 et en 2019 (2020 est considérée comme non représentative en raison de la COVID-19). Les analyses de survie sont disponibles pour les patients inclus en 2015 (suivis jusqu’en 2020 ou jusqu’à leur décès ou date de dernière nouvelle). Entre 2015 et 2019, le nombre de patients ayant bénéficié d’une RP pour CP a augmenté, en moyenne de 9,9% par an : 8 688 en 2015 contre 10 330 en 2019. Les caractéristiques des patients étaient similaires entre 2015 et 2019; seul le profil des patients opérés en 2015 est présenté : 66,4% d’hommes (n = 5767), âge moyen : 64,8 ans, maladie pulmonaire chronique préexistante : 38,6% (n = 3350), obésité : 19,8% (n = 1719), diabète : 15,3% (n = 1333) et maladie vasculaire périphérique : 15,2% (n = 1318). La RP est une lobectomie, une pneumonectomie, une résection limitée du poumon et une bilobectomie dans respectivement 79,8%, 8,4%, 7,5% et 4,3% des cas. En 2019, le nombre de lobectomies a augmenté à 84,9% tandis le nombre de pneumonectomies a diminué à 5,3%. En 2015, les patients étaient traités en majorité par chirurgie seule (68,7%) et respectivement 24,7% et 6,6% recevaient une chimiothérapie adjuvante ou néoadjuvante; ces proportions étaient similaires en 2019. A partir de la RP, la médiane de survie sans maladie est de 58,0 [IC95% : 56,0–61,0] mois et la survie globale (SG) à 5 ans de 66,8% [IC95% : 65,8–67,9]. Le taux de SG à 2 ans était de 36,5% [IC95% : 34,6–38,3] après une récidive à distance (médiane : 13,0 [IC95% : 12,0–14,0] mois) et de 80,1% [IC95% : 76,9–82,9] après une récidive locale (médiane non atteinte). Près de 25% des nouveaux patients diagnostiqués avec un CP bénéficie d’une RP, avec une évolution dans le temps du type de geste opératoire. En 2015, le recours à une chimiothérapie néoadjuvante et/ou adjuvante ne concernait qu’environ un tiers des patients, près de la moitié des patients ont progressé à 5 ans et la survie globale reste faible, en particulier après une récidive à distance.

Since 2017, CAR-T-cells therapy is a possible ≥3rd line treatment for DLBCL in France. This study aimed at describing HCRU and costs in DLBCL patients treated by CAR-T-cells according to failure status.

Dengue infection is a health threat in some territories across the globe, however limited real-world data is available on its management in France. This study describes the healthcare resource use and associated costs of dengue fever requiring hospitalization in mainland France and the different French overseas territories. Retrospective study using the French National hospital database (PMSI), including patients with dengue hospitalizations occuring over 2015-2020. Descriptive analyses of patient characteristics, hospital stays and associated costs were performed within the overall population, by territories, and by age groups. Overall, 5,978 patients were identified (median age 43 years, 48% male), accounting for 6,215 hospitalizations. Over 2015-2020, hospitalizations for dengue occurred mainly in French overseas territories (80.3%), although they seem to have increased both in mainland France (likely imported cases) and in all French overseas territories (likely endemic cases). In 2019-2020, a considerable increase of hospitalizations was observed in some territories (up to 4-fold for Reunion and Guadeloupe, up to 40-fold for Martinique). In 2020, hospitalization rate for dengue was higher in French overseas territories (230.5 stays per 100,000 people) than in mainland France (1.9 stays per 100,000 people) with a peak observed in adults aged >60 years in overseas territories (405 stays per 100,000 people). Overall, the median hospitalization duration was 4 days, 81% of patients were admitted in hospital via emergency rooms, and in-hospital death was observed in 1.4% of cases. Median cost per hospitalization was €1,848 and increased with age (€3,456 within >60 years). This study provides recent real-world evidence on healthcare resource use and related costs of hospitalized dengue cases, since a latest study published in 2016. The economic burden increased over years and was higher in French overseas territories. Innovations in preventive treatment such as vaccination could reduce the economic burden of dengue fever disease.

Sickle Cell Disease (SCD) is a genetic disease impacting ≈300,000 newborns annually, worldwide. Real-life data on SCD are scarce and its public health impact seems underestimated. This study aimed at describing SCD epidemiology and burden in France, using data from the French representative claims data sample called échantillon généraliste des bénéficiaires (EGB).

ContexteL'adrénoleukodystrophie liée à l'X (ALD) est une maladie neurodégénérative rare appartenant au groupe des leucodystrophies, affectant principalement les hommes et dont l'incidence est estimée autour de 1:25000 nouveau-nés dans le monde. L'ALD cérébrale infantile (CCALD) est la forme la plus sévère et est de mauvais pronostic si elle est tardivement traitée. Dans ce cas, les symptômes incluent un déclin psychomoteur rapide et un décès dans les mois suivant l'apparition des premiers symptômes, généralement entre 7 et 10 ans. Le seul traitement disponible jusqu'à très récemment était l'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques. Peu de données sont disponibles sur l'épidémiologie et la prise en charge du CCALD en France. Ces connaissances sont cruciales pour le développement de nouvelles thérapies, notamment géniques.MéthodeUne étude rétrospective non interventionnelle en vie réelle a été réalisée à partir des données du registre national des ALD (LeukoFrance) rassemblant, depuis plus de 20 ans, les données phénotypiques, génotypiques, biologiques, cliniques et d'imagerie de plus de 2000 familles. LeukoFrance a été apparié au SNDS via un couplage probabiliste. Les patients CCALD présentant un événement d'intérêt (hospitalisation ou greffe) entre 2009 et 2018 et appariés avec succès ont été inclus dans cette étude.RésultatsSur les 83 garçons remplissant les critères de sélection dans LeukoFrance, 77 ont été appariés avec succès au SNDS. Parmi eux, 52 présentant une profondeur de données suffisante ont été inclus dans la population d'étude. La médiane d'incidence de la maladie était de 4 patients par an. L'âge médian au diagnostic était de 7,0 ans. Parmi les patients non allogreffés (61,7 %), la survie à 5 ans était de 66,6 % et 62,1 % présentaient au moins un handicap majeur (MFD), incluant la perte de communication verbale, le recours à un fauteuil roulant, l'incontinence, la cécité, la perte des mouvements volontaires et le recours à la nutrition entérale. Chez les patients allogreffés (38,3 %), la survie à 5 ans était de 94,4 % et 16,7 % présentaient un MFD. Les coûts moyens annualisés étaient à près de 90 % d'origine hospitalière, et en moyenne deux fois plus importants chez les patients non allogreffés, avec 49 211€ contre 23 117€, malgré un coût intrinsèque du séjour hospitalier pour greffe de près de 300 000€.ConclusionLe CCALD est une maladie ultra rare touchant moins de 10 enfants par an en France. L'allogreffe présente une efficacité importante tant sur la survie globale (+30% à 5 ans) que sur la prévention de l'évolution de la pathologie (-45 % à 5 ans), diminuant ainsi son fardeau économique. Cependant, elle reste relativement peu réalisée du fait du retard diagnostic de cette pathologie et parfois de l'absence de donneur compatible. En effet, une fois l'apparition des premiers symptômes, l'allogreffe n'est souvent plus réalisable. Cette étude permet d'apporter des données épidémiologiques récentes sur le CCALD et représente la première étude appariant les données LeukoFrance au SNDS. L'appariement de telles bases permet d'allier l'exhaustivité des consommations de soin du SNDS aux informations cliniques et biologiques d'un registre.Déclaration de liens d'intérêtsLes auteurs n'ont pas précisé leurs éventuels liens d'intérêts.

IntroductionA ce jour, il n'existe pas de consensus sur les algorithmes à utiliser pour identifier les types de diabète. L'objectif était d'optimiser un algorithme pré-défini basé sur la cartographie de la Caisse nationale d'assurance maladie identifiant les types de diabètes traités [Type 1 (DT1), Type 2 (DT2) et Diabète gestationnel (DG)] avec une analyse de clustering.MéthodesLes patients ont été identifiés dans l'EGB par au moins deux délivrances d'un traitement antidiabétique en 2017. Un algorithme basé sur les hospitalisations, les traitements et les affections de longue durée a été développé pour identifier les types de diabète. Sa validité a été évaluée itérativement par : i) une comparaison des résultats avec la distribution des patients diabétiques en France, ii) une analyse de clustering des séquences de traitements antidiabétiques [insuline, antidiabétique oral (ADO), analogues du glucagon-like peptide-1 (GLP-1), et associations]. Les séquences ont été comparées deux à deux par l’étude de la distance de la plus longue sous-séquence commune (LCS), puis regroupées en clusters suite à l'application de la classification ascendante hiérarchique (CAH).RésultatsL'algorithme appliqué sur les 29 288 patients de la population d’étude a identifié 4169 DT1 (14,2 %), 25 037 DT2 (85,5 %) et 82 DG (0,3 %) et a conduit à une surreprésentation des DT1. Le clustering des séquences de traitements a identifié trois clusters parmi les DT1 : 2493 patients sous insuline seule, 910 sous ADO seul et 766 avec une association insuline et ADO. Cette analyse de clustering a mis en avant que l'algorithme initial avait classé des DT2 sous ADO ou GLP-1 parmi les DT1. L'algorithme a donc été affiné afin d’être cohérent avec la littérature [1964 DT1 (6,7 %), 27 243 DT2 (93 %), 81 DG (0,3 %)].Discussion/ConclusionLorsque les données cliniques sont limitées dans les bases de données de remboursements, l'analyse de clustering des séquences de traitements est une méthode pertinente pour affiner un algorithme initial.

Africa.The database contained over 2.6 million records for medicines in 2020.All records for rabies immunoglobulin (J06BB05) and inactivated, whole virus rabies vaccine (J07BG01) were extracted and analysed.No clinical information of patients was available.Basic descriptive statistics were calculated.Results: A total of 174 products in ATC Group J06 (immune sera and immunoglobulins) were dispensed to 57 patients, and 7066 vaccines in ATC Group J07 to 5250 patients.Of these, 200 vaccines for the inactivated, whole virus rabies vaccine (J07BG01) were dispensed to 80 patients and seven products for the rabies immunoglobulin to seven patients (amount claimed was R123921.23).The average age of the 81 patients was 32.54 (SD=18.80)years, with 71.60% males.Six of the seven patients (4 males) who received the rabies immunoglobulin, also received the rabies vaccine.Dispensing peaked in January 2020 and increased again towards the end of the year (October to December 2020).Most prescriptions originated in the North-West and Gauteng provinces of South Africa.Conclusions: There was a rabies outbreak in several provinces of South Arica towards the end of 2020 and during 2021.Further studies can provide insight into the Pharmacoepidemiology of rabies in the region.Since rabies can be controlled in animals through rabies vaccination, it is important to also promote rabies vaccination to the owners of domestic animals.

Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP) is an ultra-rare, genetic, life-threatening blood clotting condition associated with serious medical complications. This study aimed to describe the healthcare resource use and associated costs related to cTTP patient care in France.

Muscle-invasive bladder cancer (MIBC) and upper tract urothelial carcinoma (UTUC) represent MIUC. Standard of care in the absence of metastasis is radical surgery (RS), with neoadjuvant and adjuvant chemotherapy as potential additive treatment. No hospital related economic data on MIUC patients who have undergone RS in France was retrieved in the literature. Our purpose was to address this gap.

Due to lack of clinical data in the French National Health Data System (SNDS), proxies of clinical variables must be defined. To date there is no consensus on algorithms to be used to identify diabetes types within SNDS. The objective was to optimize a pre-defined-algorithm with innovative methods to identify types of treated diabetes (type 1 diabetes (T1DM), type 2 diabetes (T2DM), gestational diabetes (GDM)) using claims data. Diabetic patients were identified in the Permanent Representative Sample (Echantillon Généraliste des Bénéficiaires (EGB)) from SNDS. Patients with at least two dispensations of an antidiabetic treatment during 2017 were included and analysed on 2012-2017 period. A pre-defined algorithm has been developed to characterize diabetes type based on hospitalizations, treatments and long duration disease and has been applied to study population. Its validity was assessed by: i) comparison of results with distribution of diabetes types in France, ii) cluster analysis on antidiabetic treatment sequences (insulin, oral glucose-lowering drug (OGLD), glucagon-like peptide-1 (GLP-1) analogues). The population consisted of 29,288 diabetic patients. Application of the pre-defined algorithm resulted in categorization of 4,169 (14.2%) T1DM, 25,037 (85.5%) T2DM and 82 (0.3%) GDM, and led to an overrepresentation of T1DM patients. Clustering of treatment sequences on T1DM patients resulted in three clusters: 2,493 patients with insulin alone, 910 with OGLD alone, 766 with insulin and OGLD. The cluster analysis highlighted that the pre-defined algorithm grouped under the category T1DM patients on OGLD or GLP-1 who should have been categorized as T2DM. Based on the results, the pre-defined algorithm has been refined and led to identification of diabetes types consistent with the literature (1,964 (6.7%) T1DM, 27,243 (93.0%) T2DM, 81 (0.3%) GDM). When using claims databases where clinical data are limited, clustering analysis on treatment sequences is a relevant method to refine pre-defined algorithms.

L'Eltrombopag (ELT) est indiqué chez les adultes présentant une aplasie médullaire (AM) acquise sévère réfractaire à un traitement immunosuppresseur et non éligibles à une greffe de cellules souches hématopoïétiques. À ce jour, les données cliniques sur l'utilisation de l'ELT sont limitées. L'objectif est d'évaluer l'impact de l'utilisation de l'ELT en vie réelle en termes de survie, de bénéfice clinique (réponse complète et indépendance transfusionnelle), d'hospitalisation, de tolérance et d'évolution clonale. Cette étude repose sur l'Observatoire français RIME sous l'égide du Centre de référence des aplasies médullaires. La population d'étude est constituée de tous les patients atteints d'AM traités par ELT en 2e ligne et plus, et inclus dans cet observatoire entre février 2017 et décembre 2019. Un total de 93 patients atteints d'AM ont reçu l'ELT en 2e ligne et plus (âge médian 54 ans et 58 % de femmes) et la plupart étaient inclus dans le centre APHP de Saint-Louis. Le suivi médian était de 37,2 mois à partir du diagnostic et 9,4 mois entre le diagnostic d'AM et l'initiation de l'ELT. Selon le score de Camitta, 46 % des patients présentaient une AM sévère au diagnostic et 25 % à l'initiation de l'ELT. La plupart des patients ont arrêté l'ELT au moins une fois (82 %, n = 76) et 76 % (n = 71) définitivement. Parmi ces 71 patients, 65 % (n = 46) ont arrêté pour cause d'échec thérapeutique et 14 % (n = 10) en raison d'effets indésirables. Au cours du suivi, 18 % des patients (n = 17) sont décédés principalement d'une infection ou d'une hémorragie. La survie médiane après l'initiation de l'ELT était de 74,4 mois et la probabilité de survie à 20 mois était d'environ 90 %. Parmi les 62 patients sous ELT en 2e ligne et plus pendant au moins 6 mois, 66 % (n = 41) étaient répondeurs dont 42 % (n = 26) ont eu une réponse complète (RC). La durée de réponse médiane est de 27,5 mois. Parmi les 79 patients ayant reçu une transfusion pendant l'étude, 59 % (n = 47) ont atteint l'indépendance transfusionnelle (IT). Au total 63 % (n = 59) ont présenté au moins un événement indésirable (EI) au cours du traitement. Les principaux EI étaient : infections, troubles hépatobiliaires, douleurs, asthénie et hémorragies. Enfin, 11 % des patients (n = 10) ont eu une évolution clonale (syndrome myélodysplasique [n = 9], leucémie myéloïde aiguë [n = 1]). Cette étude a évalué l'impact de l'utilisation de l'ELT en vie réelle chez les patients atteints d'une AM. Deux tiers des patients traités pendant au moins 6 mois étaient répondeurs à l'ELT. Deux ans après l'initiation de l'ELT, 42 % étaient en RC (incidence cumulative). Plus de 50 % des patients ont atteint l'IT. Une évolution clonale a été identifiée chez 11 % des patients, ce qui est comparable aux données de la littérature. Le profil de sécurité était similaire à celui observé dans les études cliniques sur l'ELT. Cette étude confirme le rapport bénéfice-risque positif de l'ELT chez ces patients.

Selon les recommandations nationales et internationales, la très grande majorité des personnes vivant avec une polyarthrite rhumatoïde (PR) doit recevoir un traitement de fond et la corticothérapie ne doit pas être utilisée au long cours. Cette étude avait pour but de décrire les modalités d’utilisation de ces traitements en vie réelle. Il s’agit d’une étude descriptive non interventionnelle, rétrospective et longitudinale, basée sur des données de remboursement extraites de l’échantillon généraliste des bénéficiaires (EGB), échantillon représentatif au 1/97e de près de 660 000 bénéficiaires de l’Assurance Maladie. La population d’étude incluait tous les patients adultes français atteints de PR de l’échantillon entre le 01/01/2013 et le 31/12/2017 avec une affiliation continue sur cette période. Une interruption de traitement était définie comme l’absence de délivrance dans les 3 mois après la fin de la période couverte par la dernière dispensation (12 mois pour le rituximab). Entre 2013 et 2017, 2553 patients atteints de PR ont été identifiés, dont 2314 sur l’année 2017. Parmi les 2314 patients PR identifiés en 2017 (âge moyen 66,2 ans ± 15,4, 73,7 % femmes, score de comorbidités de Charlson moyen 4,2), 1102 (47,6 %) n’ont reçu aucun DMARD. Parmi eux, 944 (85,7 %) avaient reçu au moins un traitement symptomatique, dont 862 (91,3 %) un antalgique, 509 (53,9 %) un corticoïde oral et 384 (40,7 %) un AINS. Parmi les 2553 patients PR suivis entre 2013 et 2017, 1512 (59,2 %) avaient reçu un DMARD. Parmi eux, 721 (47,7 %) l’ont reçu sans interruption, principalement du méthotrexate (n = 529, 35,0 %). De plus, 185 (12,2 %) patients sont passés d’un csDMARD à un DMARD ciblé. Les caractéristiques des traitements de DMARD initiés entre 2013–2017 (n = 1142) sont présentées dans le Tableau 1, ainsi que l’observance au traitement, définie par l’indice de possession du médicament (MPR, nombre de jours couverts par un traitement sur une période donnée). Une corticothérapie orale au long cours (≥ 6 mois) était par ailleurs associée à un csDMARD pour 42,6 % des cas (n = 304/713), aux anti-TNF pour 39,7 % (n = 100/252) et à un autre DMARD ciblé pour 53,1 % (n = 94/177). Les posologies moyennes de corticothérapie orale au long cours étaient respectivement de 7,5 mg, 6,5 mg et 7,8 mg d’équivalent prednisone par jour. Cette étude a montré un taux important de patients PR non traités par des traitements de fond en 2017, avec également un recours important à la corticothérapie au long cours et, parmi ceux traités par un DMARD, une nécessité d’escalade thérapeutique vers une thérapie ciblée pour environ un patient sur 8 et un taux d’arrêts précoces non négligeable pouvant refléter une mauvaise tolérance ou une efficacité insuffisante. Cette étude souligne que le besoin médical dans le traitement de la PR n’est pas complètement couvert par la prise en charge actuelle.

L'accident vasculaire cérébral est la principale cause d'invalidité acquise chez les adultes. L'objectif de cette étude est de décrire la prise en charge actuelle et les coûts associés à un an des patients victimes d'un accident vasculaire cérébral ischémique (AVCi) admis en unité neurovasculaire (UNV) et d'évaluer l'impact de l'optimisation de la thrombolyse. Un modèle développé à partir des données du programme de médicalisation des systèmes d'information (PMSI) pour l'année 2016 a été utilisé. Il comprend deux composantes : la première correspondant à la phase aiguë des patients atteints d'AVCi, la seconde correspondant à la phase post-aiguë qui repose sur les recommandations et les avis d'experts. Cinq parcours post-aigus ont été définis. L'impact de la prise en charge sur les parcours post-aigus a été modélisé à partir des données cliniques. Les coûts ont été estimés pour les deux phases dans une perspective collective. Un premier scénario évalue l'impact d'une augmentation de 5 % du taux de patients thrombolysés. Un second scénario évalue l'impact d'une optimisation de la thrombolyse en augmentant également la proportion de patients traités dans les trois heures suivant l'AVC de 50 à 100 %. Parmi les 242 778 séjours pour AVC, 127 623 AVCi ont été confirmés dont 64 % (81 838) pris en charge dans une UNV. À la suite de l'hospitalisation, 57 % des patients sont rentrés à domicile, 26 % ont été transférés en soins de suite et réadaptation (SSR), 2 % en SSR puis en établissements médico-sociaux, 7 % en unité de soins longue durée (USLD) et 9 % sont décédés durant leur séjour à l'hôpital. Le coût total à un an est de 1520 millions d'euros (soit un coût moyen par patient de 18 570 euros), 65 % des coûts étant imputables à la phase post-aiguë. Dans le premier scénario, 223 patients supplémentaires rentrent directement à leur domicile au lieu d'aller en SSR ou en USLD et une économie de 1403 euros par patient supplémentaire est générée. Dans le second scénario, 327 patients rentrent directement à leur domicile et l'économie est plus que doublée (2809 euros par patient supplémentaire). Cette étude confirme le lourd fardeau de l'AVCi en France. L'optimisation de la thrombolyse permet d'améliorer le parcours de soins des patients et de diminuer les coûts associés à un an en augmentant la proportion de patients rentrant à domicile.