Pediatric T-cell acute lymphoblastic leukemia (T-ALL) remains a therapeutic challenge, with approximately 20% of patients experiencing relapse due to a limited understanding of molecular drivers [...]

BACKGROUND AND PURPOSE:Punctate White Matter Lesion (PWML) is common in neonates. Multi-parametric MR imaging with flexible design (MULTIPLEX, MTP) generates multiple contrasts requires only about 6 min for full-head coverage. This study aimed to evaluate the value of T1WI and aT1WI contrasts of MTP in detecting neonatal punctate white matter lesions. MATERIALS AND METHODS:Twenty-one neonates with punctate white matter damage underwent multi-parametric MR imaging between November 2022 to July 2024. For subjective image quality, two pediatric neuroradiologists assessed overall image quality, and visualization of structures using a 4-point assessment scale. To analyze objective image quality, the signal-to-noise ratio (SNR), contrast-to-noise ratio (CNR), contrast, number and sharpness of lesions were quantified. RESULTS:With regard to sharpness of the lesion, MTP T1WI and aT1WI are comparable to conventional T1W. For subjective assessment, MTP-T1WI exhibited superior overall image quality and anatomical structure display compared to conventional T1WI (P < 0.01). Regarding objective assessment, MTP-T1WI had significantly higher SNR values for gray matter, white matter and lesions than the other two groups. The CNR values of MTP-T1WI and MTP-aT1WI of the white matter to lesion (WM-Lesion) were higher than conventional T1WI. The contrast of aT1WI surpassed that of the other two groups in WM-Lesion contrast. MTP-aT1W can detect more white matter lesions than conventional T1WI (conventional T1WI vs MTP-T1WI vs MTP-aT1WI,123 vs 165 vs 161). CONCLUSIONS:The MTP-T1W and aT1W images can enhance lesion contrast and precisely delineate the extent and boundaries of the lesions, and could be more sensitive to PWML than conventional T1WI.

目的:研究胎龄小于28周的超早产儿发生严重脑室内出血(intraventricular hemorrhage,IVH)的相关危险因素.方法:回顾性收集2016年2月—2021年5月118例超早产儿的临床资料,并通过单因素和多因素Logistic回归模型分析超早产儿发生重度IVH的风险因素.结果:单因素分析显示与超早产儿脑室内出血相关的因素为更小的胎龄、更低的Apgar评分、产前未给予类固醇激素、机械通气、肺出血、高级别的呼吸窘迫综合征(respiratory distress syndrome,RDS)、低血压、高频率的高血糖发作、多次气管插管、较长时间的静脉置管操作(P均<0.05).多因素回归分析显示,低血压(OR=3.508,P=0.021)、较高频率的高血糖发作(OR=5.333,P=0.022)、重度RDS(OR=5.583,P=0.001)、多次气管插管(OR=4.566,P=0.006)和较长的静脉置管操作时间(OR=4.207,P=0.040)等风险因素与重度IVH显著相关.结论:低血压、重度RDS、多次气管插管、较高频率的高血糖发作和静脉置管操作时间较长是超早产儿发生重度IVH的风险因素.

目的 比较不同煎煮时间桑白皮汤煮散与汤剂(后文简称为"煮散"和"汤剂")物质基准的特征图谱与多指标成分含量变化,为桑白皮汤的制剂开发提供实验基础.方法 以不同煎煮时间的煮散与汤剂样品为研究对象.利用《中药色谱指纹图谱相似度评价系统(2012版)》软件建立2种样品的高效液相色谱(HPLC)特征图谱,并进行相似度评价;采用HPLC法测定煮散与汤剂样品中桑皮苷A、栀子苷、小檗碱、黄芩苷、槲皮素和木犀草素含量,以各指标成分含量及总含量变化为评价指标比较二者煎煮过程的差异.结果 不同煎煮时间煮散和汤剂特征图谱的相似度分别为0.943～1.000、0.975～0.998.煮散中6种指标成分的溶出速率较快且含量较高;煎煮20 min时,煮散中各指标成分含量分别为汤剂煎煮50 min时的1.1～1.5倍,煮散中各指标成分的总含量为汤剂的1.2倍.结论 与汤剂相比,桑白皮汤煮散具有缩短煎煮时间、节约中药资源的优势.本研究结果为"遵古"开发本方剂奠定了基础.

Objective:This study aims to identify the risk factors associated with short stature in children born small for gestational age (SGA) at full-term.Methods:This was a retrospective study. The subjects were full-term SGA infants who were followed up until the age of 2 years. The risk factors for short stature were identified with univariate and multivariate analyses.Results:Of 456 full-term SGA children enrolled in this study, 28 cases had short stature at 2 years of age. A significant decrease in placental perfusion was found in the short children group with intravoxel incoherent motion (IVIM) technology, which was an advanced bi-exponential diffusion-weighted imaging (DWI) model of magnetic resonance imaging (MRI) (p = 0.012). Compared to non-short children born SGA at full-term, the short children group underwent an incomplete catch-up growth. Mothers who suffered from systemic lupus erythematosus were more likely to have a short child born SGA (p = 0.023). The morbidity of giant placental chorioangioma was higher in the short children group. The pulsatility index (PI), resistivity index (RI), and systolic-diastolic (S/D) ratio of umbilical artery were higher in the short children group than in the non-short control group (p = 0.042, 0.041, and 0.043). Multivariate analysis demonstrated that decrease of perfusion fraction (f p) in IVIM of placental MRI, chromosomal abnormalities, short parental height, and absence of catch-up growth were associated with a higher risk of short stature in children born SGA at full-term.Conclusion:Risk factors for short stature in full-term SGA children at 2 years of age included a decrease of perfusion fraction f p in IVIM of placental MRI, chromosomal abnormalities, and short parental height.

目的 探讨微生态制剂辅助普米克令舒是否能提高过敏性哮喘患儿免疫功能.方法 选择2018年1月至2019年12月在我院确诊并进行治疗的过敏性哮喘患儿150例,根据数字表法随机分为观察组与对照组,每组各75例.对照组患儿给予普米克令舒雾化吸入及常规综合治疗,观察组在对照组基础上辅助微生态制剂双歧四联活菌片进行治疗.对两组患儿治疗效果、治疗前后肠道菌群变化、免疫功能和用药期间不良反应发生率等指标进行比较分析.结果 两组患儿治疗后观察组有效率为92.0％,显著高于对照组的77.3％ (P＜0.05).两组患儿治疗前肠道菌群差异无统计学意义(P＞0.05).与治疗前比较,观察组患儿治疗后乳酸菌、双歧杆菌数量明显增多,肠球菌、肠杆菌数量明显减少(P＜0.05),组间比较,观察组乳酸菌、双歧杆菌数量显著多于对照组,肠球菌、肠杆菌数量显著低于对照组(P＜0.05).与治疗前比较,治疗后两组患儿CD3+、CD4+水平、CD4+/CD8+比值均升高,CD8+水平下降(P＜0.05).治疗后,对照组和观察组两组免疫功能差异具有统计学意义(P＜0.05).两组患儿治疗后较治疗前Th1细胞数量上升,Th2细胞下降(P＜0.05),炎症因子IL-6、IL-8、TNF-α水平下降,IL-12水平升高(P＜0.05),组间比较观察组炎症因子水平低于对照组(P＜0.05).本研究两组患儿用药期间未发现不良反应.结论 在过敏性哮喘患儿的治疗中,普米克令舒辅助微生态制剂可有效提高治疗效果,提高免疫功能,疗效确切且安全.

目的:总结儿童及青少年急性早幼粒细胞白血病诊治中的主要并发症,分析其发生的危险因素.方法:回顾性分析2010年1月-2021年5月南京医科大学第一附属医院收治的43例初诊急性早幼粒细胞白血病儿童及青少年病例,总结分析各类并发症的发病率,根据分化综合征临床诊断标准分为分化综合征组和非分化综合征组,采用多因素Logistic回归分析分化综合征发生的危险因素,采用Kaplan-Meier生存分析评估患者的累积无事件生存率和总生存期.结果:43例急性早幼粒细胞白血病患者中,与非分化综合征组比较,分化综合征组的维甲酸诱导后血清铁蛋白、乳酸脱氢酶(lactate dehydrogenase,LDH)、白细胞介素6(interleukin-6,IL-6)、白蛋白都高于非分化综合征组,差异有统计学意义(P＜0.01).多因素Logistic逐步回归分析显示,外周血白细胞数(white blood cell,WBC)最高值(WBCmax)、血清铁蛋白、LDH和lL-6显著升高是诱导治疗期间发生分化综合征的独立危险因素(P＜0.01).高危组和低危组累积总生存率和无事件生存率相比,差异无统计学意义.结论:儿童及青少年急性早幼粒细胞白血病诊治过程中可出现出血和分化综合征等多种并发症.维甲酸诱导治疗后的WBC、LDH、血清铁蛋白和IL-6等炎症因子过度升高是发生分化综合征的危险因素.

目的:探讨胎盘绒毛膜血管瘤对胎儿及新生儿的影响.方法:回顾性分析2015-2021年经病理确诊为胎盘绒毛膜血管瘤的25例孕妇及其新生儿的临床资料,总结其临床特征,并根据胎盘绒毛膜血管瘤直径将患儿分为巨大血管瘤组(直径≥5 cm)和普通血管瘤组(直径＜5 cm),比较两组患儿临床特点及结局.结果:19例胎盘绒毛膜血管瘤合并有围产期并发症,胎儿期发生羊水过多7例(28％),胎儿生长受限7例(28％),胎儿宫内窘迫5例(20％),胎儿水肿2例(8％),胎儿贫血3例(12％),胎儿心胸比增大3例(12％),早产9例(36％),新生儿期合并有新生儿贫血6例、凝血功能异常3例、新生儿血小板减少1例、先天性心脏病9例、新生儿心律失常1例、新生儿坏死性小肠结肠炎1例、先天性肺囊腺瘤畸形1例、尿道下裂1例.2例患儿因胎儿期羊水过多、胎儿心胸比增大、重度贫血及生后重度窒息而死亡.其余新生儿目前随访均存活良好,无生长发育迟缓者.巨大血管瘤组羊水增多比例高于普通血管瘤组(P＜0.05).结论:胎盘绒毛膜血管瘤可导致胎儿及新生儿多种并发症,并且肿瘤大小对胎儿及新生儿并发症的发生有一定预测价值,加强围产期监测,及时采取干预措施,可能有助于改善胎儿及新生儿结局.

ObjectiveIntraventricular hemorrhage (IVH) is a serious neurological complication in premature infants. This study aimed to investigate the white matter impairments and neurodevelopmental outcomes of severe IVH in extremely preterm infants with gestation age less than 28 weeks. MethodsWe retrospectively evaluated the extremely preterm infants between 2017 and 2020. Neurodevelopmental outcomes were evaluated with the Bayley Scales of Infant and Toddler Development-III at 2 years of corrected age. Diffusional kurtosis imaging (DKI) was employed to evaluate the microstructural changes in white matter tracts. Mean kurtosis (MK) and fractional anisotropy (FA) values of DKI were measured in the brain regions including posterior limbs of the internal capsule (PLIC) and the corpus callosum at term equivalent age. ResultsOf 32 extremely preterm infants with severe IVH during the follow-up period, 18 cases were identified as neurodevelopmental impairments. The delay rates of motor and language were 58.4% and 52.7%. The cases with neurodevelopmental impairments had lower MK and FA values in both bilateral PLIC and the corpus callosum. The analysis of multivariable regression models predicting motor and language outcomes at 2 years of corrected age, showed that the decreases of MK values in both PLIC and the corpus callosum at the term equivalent age contributed to a significantly increased risk of neurodevelopmental impairments (all p < 0.05). During follow-up period, obvious loss of nerve fiber bundles was observed with DKI tractography. ConclusionMotor and language abilities at age 2 years were associated with MK values of DKI at the term equivalent age in both PLIC and the corpus callosum of extremely preterm infants with severe IVH. The evaluation of white matter microstructural changes with MK values might provide feasible indicators of neurodevelopmental outcomes of extremely preterm infants with severe intraventricular hemorrhage.

目的:探讨人染色质解旋酶DNA结合蛋白4(recombinant chromodomain helicase DNA binding protein 4,CHD4)基因表达对急性T细胞淋巴细胞白血病细胞增殖和凋亡的影响及其启动子鉴定.方法:使用siRNA-CHD4瞬时转染T淋巴细胞白血病细胞(Jurkat)敲低CHD4基因表达,实时荧光定量qRT-PCR和Western blot检测细胞转染后CHD4表达量,流式细胞术测定细胞凋亡率及细胞周期变化;CCK-8分析测定CHD4基因对Jurkat细胞增殖的影响.根据生物信息学分析,以Jurkat细胞提取的全基因组DNA为模板,PCR扩增CHD4基因候选启动子区2 091 bp片段,以pGL3-Basic为载体,克隆含有CHD4基因候选启动子区的序列,制备重组质粒,并且构建一系列含CHD4基因候选启动子5'侧翼区截短序列质粒.将含CHD4启动子序列的质粒及截短序列质粒转染至Jurkat细胞和人胚胎肾T细胞(HEK293T),双荧光素酶报告基因检测各片段的启动子活性,确定CHD4基因启动子最小活性区域,并通过生物信息学方法分析该区域转录因子结合位点,构建结合位点突变的质粒,通过双荧光素酶报告基因检测,分析结合位点对CHD4转录的影响.结果:流式细胞检测结果发现,与对照组比较,CHD4抑制Jurkat细胞凋亡,转染siRNA-CHD4的Jurkat细胞G0/G1期比例显著升高,而S期比例下降(P＜ 0.01);CCK-8检测CHD4基因对Jurkat细胞的增殖有促进作用(P＜0.05);成功构建含有CHD4基因候选启动子序列的质粒及其截短序列质粒,与pGL3-Basic空载体相比,含有CHD4基因候选启动子序列的质粒活性明显增加(P＜0.05).CHD4基因最小活性区域位于转录起始位点-233～-13 bp,其中包含NF-κB、MZF1等转录因子结合位点;NF-κB对CHD4启动子活性具有正向调控作用.结论:CHD4基因对Jurkat细胞凋亡有抑制作用,并且促进其增殖.CHD4最小活性区域位于转录起始位点-233～-13 bp,转录因子NF-κB对CHD4基因启动子活性具有正向调控作用.

当前,我国药师管理主体二元化,导致药师监管"双轨制".借鉴其他国家的做法经验,提出完善我国药师监管制度的思考建议:构建一元化药师管理制度,以卫生健康部门为药师管理主体,促进药师行业协会的柔性监管作用,按照行业监管的管办分离原则,促进药师监管工作在法治化轨道上健康发展.

目的 分析过敏性疾病儿童舌下免疫治疗(SLIT)的依从性,并制定应对策略.方法 选择2016年5月至2018年12月于南京医科大学第一附属医院儿科门诊诊治的明确诊断粉尘螨过敏且接受SLIT的275例患儿为研究对象,根据用药时间将依从性分为依从性好(时间≥2年)及依从性差(时间＜2年) ,分析影响因素.结果 275例患儿依从性好的比例为30 .9% (85/275) ,依从性差的比例为69 .1% (190/275) ,依从性差的原因分布前三位为自觉症状已缓解22 .6% (43/190) 、担心长时间用药的副作用16 .3% (31/190) 、自觉效果不佳14 .7% (28/190) ;家长学历不同,患儿依从性不完全相同(χ2 ＝12 .663 ,P＜0 .05) ,两两比较发现,大学及以上组最高,与初中及以下组、高中组相比差异都有统计学差异(Bonferroni法多重检验校正,均 P＜0 .017) ,而高中组与初中及以下组之间无统计学差异;家长年龄不同,患儿依从性不完全相同(χ2 ＝28 .352 ,P＜0 .05) ,两两比较发现,25～34岁组最高,与＜25岁、35～45岁、≥45岁组相比差异均有统计学意义(Bonferroni法多重检验校正,均 P＜0 .008) ,而其他组之间差异均无统计学意义;患儿年龄不同,依从性也不完全相同(χ2 ＝26 .358 ,P＜0 .05) ,两两比较发现,6～10岁组最高,与3～5岁、11～14岁组相比有差异(Bonferroni法多重检验校正,均 P＜0 .017 ) ,而3～5岁和11～14岁组之间依从性无显著差异.结论过敏性疾病儿童SLIT的依从性尚不理想,针对性制定应对策略提高依从性至关重要.

目的探讨川崎病合并冠状动脉损伤(CAL)患儿血清成纤维细胞生长因子23(FGF23)和Klotho水平的变化,分析二者对疾病的诊断价值.方法选取南京医科大学第一附属医院2018年1月至2020年3月收治的川崎病患儿110例,根据是否合并CAL分为川崎病合并CAL组(52例)和单纯川崎病组(58例),另选取南京医科大学第一附属医院同期体检健康儿童50名作为健康对照组.比较3组研究对象血清FGF23、Klotho、碱性磷酸酶(ALP)、缺血修饰白蛋白(IMA)、肌酸激酶同工酶(CK-MB)水平,分析川崎病患儿发生CAL的危险因素,川崎病合并CAL患儿血清FGF23水平与Kotho水平的相关性以及二者与血清ALP、IMA、CK-MB水平的相关性,评估血清FGF23和Klotho单独与联合检测对川崎病合并CAL的诊断价值.结果川崎病合并CAL组血清F0F23、ALP、1MA、CK-MB水平均高于单纯川崎病组[(71 ±9)ng/L比(36±7)ng/L,(81 ±13)U/L比(61 ±9)U/L,(81 ±10)kU/L比(73±7)kU/L,(40±6)U/L 比(35±6)U/L]和健康对照组,血清Klotho水平低于单纯川崎病组[(32±6)ng/L比(40±4)ng/L]和健康对照组(均P<0.05).川崎病合并CAL患儿血清FGF23水平与Klotho水平呈负相关(r =-0.814,P<0.05),与ALP、IMA、CK-MB水平均呈正相关(r =0.761、0.787、0.769,均P<0.001),血清Klotho水平与ALP、IMA、CK-MB水平均呈负相关(r=-0.722、-0.764、-0.670,均P<0.001).血清FGF23≥52.600 ng/L是川崎病患儿发生CAL的危险因素(比值比=5.098,95％置信区间:1.898～13.693,P=0.001),血清Klotho≥ 36.289 ng/L是川崎病患儿发生CAL的保护因素(比值比=0.897,95％置信区间:0.837～0.961,P=0.002).血清FGF23和Klotho联合检测诊断川崎病合并CAL的曲线下面积均高于二者单独检测(0.863比0.782、0.744).结论川崎病合并CAL患儿血清FGF23水平升高、Klotho水平降低,二者联合检测有助于提高川崎病合并CAL的诊断价值.

目的:为我国药品集中带量采购政策的优化与完善提供参考.方法:采用随机抽样的方式在全国范围内随机抽选6个省份,即河北、江苏、海南、河南、江西、云南,对其2018年1月1日-2020年11月30日的药品撤网信息进行汇总、分析.结果 与结论:江苏省撤网产品数量最多,为6331个;云南省最少,为101个.产品价格因素是药品撤网的主导因素,占比达89.12％;其次是产品质量因素,占比为7.06％;再次是产品供应因素,占比为2.91％.当前我国药品撤网存在各地挂网药品撤网规定不统一、药品撤网行为主体不明确、各地药品采购平台信息难共享、药品挂网竞价规则不合理等问题.建议相关部门应推动药品撤网行为规范化、促进各省药品采购平台的信息共享、积极开展药品价格监测工作、支持企业基于成本合理定价、强化部门联动和药品供应保障,以完善我国药品集中带量采购制度.

新型冠状病毒肺炎防治工作取得的显著成效,再次显示出中医防治疫病的价值以及中医药应对突发公共卫生事件所发挥的重要作用,但同时也暴露出中医药参与突发公共卫生事件还面临许多问题.因此,通过对中医药防治新型冠状病毒肺炎的回顾,得到以下启示:高度重视中医药在公共卫生应急管理中的作用,从制度上明确将中医药纳入其中,健全公共卫生应急管理体系;优化中医临床科研与诊疗的协同性,完善中医诊疗体系;加强宣传,理性看待中医药.

目前国内设立预防医学专业的中医药院校数量极少,已开设的又缺乏中医药特色.通过了解中医药在疾病预防中的作用,分析中医药院校开设预防医学专业的现状,进一步探讨在中医药院校预防医学专业中加强中医药特色的合理性与必要性.提出鼓励基本具备条件的中医药院校尽快开设预防医学专业、构建中医药特色的专业知识体系和教学体系、强化中医药特色的专业实践环节等建议.

目的:探讨新生儿肺动脉高压的相关高危因素.方法:收集近3年南京医科大学第一附属医院儿科收治的肺动脉高压新生儿41例,分为足月儿组和早产儿组,回顾性分析了两组的临床资料与新生儿肺动脉高压的关系.结果:早产儿组23例,足月儿组18例.早产儿组胎膜早破、胎盘早剥、绒毛膜羊膜炎、子痫的发生率高于足月儿组,差异有统计学意义(P＜0.05).足月儿组的孕母妊娠期糖尿病5例(占27.8％),早产儿组孕母妊娠期糖尿病共1例(占4.3％),与足月儿组比较,差异有统计学意义(x2=4.437,P=0.035).与足月儿组相比,早产儿组的原发病以呼吸窘迫综合征为主(x2=19.158,P＜0.001),容易合并肺出血(x2=4.433,P=0.035)、颅内出血(x2=8.715,P=0.003).足月儿组原发疾病主要为先天性心脏病(室间隔缺损)(x2=10.786,P=0.001).新生儿肺炎在两组均有较高发生率,但差异无统计学意义(x2=0.327,P＞0.05).两组之间并发代谢性酸中毒、新生儿低血糖、气胸、败血症等统计比较,差异无统计学意义(P＞0.05).早产儿组治愈21例,死亡2例,足月儿组治愈15例,死亡3例,治疗效果两组比较差异无统计学意义(P＞0.05).结论:早产儿肺动脉高压的高危原发疾病是呼吸窘迫综合征、重症肺炎、肺出血以及孕母有胎膜早破、胎盘早剥等并发症;患有先天性心脏病如室间隔缺损的足月儿,要重视可能伴有的肺动脉高压并及时诊治.

检索并整理《关于印发第一批鼓励仿制药品目录的通知》中所有品种的专利、纳入医保目录、同通用名下国产药品批文数、适应症等相关情况,探究纳入第一批鼓励仿制药品目录的药品特点,梳理我国鼓励仿制药品目录清单政策的发展,认为利匹韦林被排出的主要原因在于核心专利问题,预计此后的第二批、第三批鼓励仿制药品目录将会纳入更多专利有效期超过2年的药品;同时,随着我国专利链接制度的完善,鼓励仿制药品目录纳入品种的重点将更多集中在鼓励仿制且实际供应短缺的药品.

为探究我国传染病疫情引发的突发公共卫生事件中应急中医方案发布机制法制化程度不足的问题,基于相关法律法规的梳理,对中医方案发布现状做定性分析.存在的问题主要包括疫情期间诊疗方案的信息属性引起的行政授权行为法律适用、授权行为的授权对象引起的地方中医方案发布主体资格、授权行为的授权客体引起的中医预防方案的合理性,以及地方中医方案更新迟滞引起的方案公信力和实际指导价值不足.建议政府进一步明确疫情信息范围,审慎考虑中医预防方案的发布,强化中医方案的管理(更新和发布主体资格),探索建立具有中医特色的同情给药制度,以为疫情期间的民间中医方案保留一定空间.